Alhemo - Thuốc mới ngăn ngừa các đợt chảy máu ở bệnh nhân Hemophilia A & B

ALHEMO LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch tiêm, chứa thành phần concizumab, là chất đối kháng TFPI (tissue factor pathway inhibitor), do Novo Nordisk phát triển và thương mại hóa. Alhemo được chỉ định để nhằm ngăn ngừa hoặc giảm tần suất các đợt chảy máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc

Hemophilia A (thiếu hụt yếu tố VIII bẩm sinh)
Hemophilia B (thiếu hụt yếu tố IX bẩm sinh)

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2024.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Concizumab là một kháng thể đơn dòng ức chế TFPI nội sinh. Thông qua việc ức chế TFPI, concizumab làm tăng cường sản xuất FXa trong giai đoạn bắt đầu đông máu dẫn đến cải thiện quá trình tạo thrombin và hình thành cục máu đông với mục tiêu đạt được sự cầm máu ở những bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia A hoặc B. Tác dụng của concizumab không bị ảnh hưởng bởi sự hiện diện của kháng thể ức chế đối với FVIII hoặc FIX.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Alhemo được đánh giá trong một thử nghiệm nhãn mở (NCT04083781), pha 3, đa quốc gia, đa trung tâm, trên 91 bệnh nhân nam trưởng thành và 42 bệnh nhân nam vị thành niên mắc bệnh hemophilia A hoặc B đã được điều trị thuốc ức chế hoặc cần điều trị bằng các liệu pháp bỏ qua tác dụng của thuốc ức chế. Hiệu quả được đánh giá bằng cách so sánh số đợt chảy máu giữa nhóm điều trị bằng Alhemo và nhóm không dự phòng.

Kết quả cho thấy tỷ lệ chảy máu hàng năm (annualized bleeding rates: ABR) được ước tính là 0,14, tương ứng với mức giảm ABR là 86% nhóm điều trị bằng Alhemo so với nhóm không dự phòng.

ĐIỀU TRỊ VỚI ALHEMO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Alhemo được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm dưới da bụng hoặc đùi, luân phiên các vị trí tiêm hàng ngày. Liều khuyến cáo:

Ngày 1: Liều nạp 1 mg/kg
Từ Ngày 2: Liều dùng một lần mỗi ngày là 0,2 mg/kg cho đến khi xác định được liều duy trì (xem bên dưới)

4 tuần sau khi bắt đầu điều trị: Để tối ưu hóa liều dùng, đo nồng độ concizumab trong huyết tương trước khi dùng liều theo lịch trình tiếp theo.

Khi có kết quả nồng độ concizumab, hãy cá nhân hóa liều duy trì của Alhemo chậm nhất là 8 tuần sau khi bắt đầu điều trị, dựa trên nồng độ concizumab trong huyết tương sau:

Dưới 200 ng/mL: điều chỉnh thành liều dùng một lần mỗi ngày là 0,25 mg/kg
200 đến 4.000 ng/mL: tiếp tục liều dùng một lần mỗi ngày là 0,2 mg/kg
Trên 4.000 ng/mL: điều chỉnh thành liều dùng một lần mỗi ngày là 0,15 mg/kg

Tác dụng phụ phổ biến nhất (tỷ lệ mắc ≥5%) là phản ứng tại chỗ tiêm và nổi mề đay.

Nguồn tham khảo

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
https://www.novonordisk-us.com/media/news-archive/news-details.html?id=915084
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761315s000lbl.pdf