Skytrofa – Thuốc mới điều trị thiếu hormone tăng trưởng nội sinh

SKYTROFA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần lonapegsomatropin, là một loại hormone tăng trưởng ở người, do Ascendis phát triển và thương mại hóa. Skytrofa được chỉ định điều trị suy tăng trưởng do không tiết đủ hormone tăng trưởng (growth hormone: GH) nội sinh ở bệnh nhi từ 1 tuổi trở lên cân nặng ít nhất 11,5 kg.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2021.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Somatropin liên kết với thụ thể GH trong màng tế bào của tế bào đích, truyền tín hiệu nội bào và tác động dược lực. Somatropin có tác dụng trực tiếp đến mô, chuyển hóa, và tác động gián tiếp qua IGF-1, bao gồm kích thích sự phân hóa và tăng sinh tế báo sụn, kích thích sản xuất glucose ở gan, tổng hợp protein và phân giải lipid. Somatropin kích thích sự phát triển xương ở những bệnh nhi bị thiếu hụt hormone tăng trưởng.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Skytrofa được FDA phê duyệt dựa trên kết quả từ Thử nghiệm heiGHt pha 3, so sánh Skytrofa mỗi tuần một lần với somatropin hàng ngày (Genotropin®) ở 161 trẻ em suy hormon tăng trưởng chưa từng được điều trị trước đó. Ở tuần thứ 52, sự khác biệt AHV (annualized height velocity: Tốc độ tăng chiều cao hàng năm) là 0,9 cm / năm (11,2 cm / năm đối với Skytrofa so với 10,3 cm / năm đối với somatropin hàng ngày)

ĐIỀU TRỊ VỚI SKYTROFA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Skytrofa được cung cấp dưới dạng dịch tiêm. Liều khuyến cáo là 0,24 mg / kg thể trọng mỗi tuần một lần. Skytrofa nên được tiêm dưới da bụng, mông, hoặc đùi với sự xoay chuyển vị trí tiêm đều đặn.

Các tác dụng phụ thường gặp (≥5%) ở bệnh nhi bao gồm: nhiễm virus, sốt nóng, ho, buồn nôn và nôn, xuất huyết, tiêu chảy, đau bụng, đau khớp và viêm khớp.

Nguồn tham khảo: