Rivfloza - Thuốc mới điều trị cao oxalate niệu nguyên phát

RIVFLOZA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần nedosiran, là siRNA (Small interfering RNA), do Novo Nordisk phát triển và thương mại hóa. Rivfloza được chỉ định để làm giảm nồng độ oxalate niệu ở trẻ em từ 9 tuổi trở lên và người lớn mắc Chứng cao oxalate niệu nguyên phát type 1 (Primary Hyperoxaluria Type 1: PH1) có chức năng thận tương đối được bảo tồn, ví dụ: eGFR ≥ 30 mL/phút/1,73 m².

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Nedosiran là một siRNA chuỗi đôi, được liên hợp với các gốc aminosugar GalNAc. Sau khi tiêm dưới da, chúng sẽ liên kết với các thụ thể asialoglycoprotein (ASGPR) để đưa nedosiran đến tế bào gan. Nedosiran làm giảm nồng độ hepatic lactate dehydrogenase (LDH) thông qua sự phân hủy mRNA của lactate dehydrogenase A (LDHA) trong tế bào gan. Việc giảm LDH ở gan bằng nedosiran làm giảm việc sản xuất oxalate ở gan, và làm giảm gánh nặng do oxalate sau đó.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Rivfloza được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu của thử nghiệm lâm sàng PHYOX2, pha 2 (Thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên, mù đôi), cũng như dữ liệu tạm thời từ nghiên cứu mở rộng PHYOX3, pha 3 ( thử nghiệm nhãn mở, đa liều, dài hạn).

Trong nghiên cứu PHYOX2, 35 bệnh nhân mắc PH1 hoặc PH2 đã được nhận nedosiran (n = 23) hoặc giả dược (n = 12) mỗi tháng một lần trong 6 tháng. Kết quả cho thấy rằng những bệnh nhân được điều trị bằng nedosiran đã giảm đáng kể lượng bài tiết oxalate qua nước tiểu trong 24 giờ so với mức cơ bản từ ngày 90 đến ngày thứ 180 của điều trị.

Phân tích diện tích dưới đường cong (AUC) cho thấy sự khác biệt trung bình bình phương nhỏ nhất giữa các nhóm là 4976 (95% CI, 2803-7149; P < 0,0001) giữa nhóm nedosiran và nhóm giả dược trong 90 ngày.

ĐIỀU TRỊ VỚI RIVFLOZA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Rivfloza được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm dưới da, liều khuyến cáo như sau.

Tuổi	Trọng lượng cơ thể	Liều lượng
Trẻ từ 12 tuổi trở lên hoặc người lớn	Từ 50 kg trở lên	160 mg mỗi tháng một lần
Trẻ từ 12 tuổi trở lên hoặc người lớn	Dưới 50 kg	128 mg mỗi tháng một lần
Trẻ từ 9 đến 11 tuổi	Từ 50 kg trở lên	160 mg mỗi tháng một lần
Trẻ từ 9 đến 11 tuổi	Dưới 50 kg	3,3 mg/kg mỗi tháng một lần, không vượt quá 128 mg

Tác dụng phụ phổ biến nhất (được báo cáo ở ≥20% bệnh nhân) là phản ứng tại chỗ tiêm.

Nguồn tham khảo

https://www.ajmc.com/view/fda-approves-nedosiran-injection-for-children-and-adults-with-ph1
https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-rivfloza-for-children-9-years-old-and-adults-living-with-primary-hyperoxaluria-type-1-ph1-a-rare-genetic-condition-301944564.html
www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/215842s000lbl.pdf