Uplizna – Thuốc mới điều trị tổn thương phân bố viêm tủy thần kinh thị

UPLIZNA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần inebilizumab, là một kháng thể đơn dòng, do Viela Bio phát triển và thương mại hóa. Uplizna được chỉ định điều trị tổn thương phân bố viêm tủy thần kinh thị (Neuromyelitis optica spectrum disorder: NMOSD) ở bệnh nhân trưởng thành có kháng thể AQP4 (Anti-aquaporin-4) dương tính.

Chỉ đinh này được FDA phê duyệt vào tháng 6 năm 2020.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Cơ chế chính xác mà inebilizumab phát huy tác dụng điều trị của nó trong NMOSD vẫn chưa được biết rõ. Tuy nhiên inebilizumab được cho là liên quan đến liên kết với CD19, một kháng nguyên bề mặt tế bào hiện diện trên các tế bào tiền B và lympho B trưởng thành. Sau khi liên kết với tế bào lympho B, dẫn đến sự phân giải tế bào phụ thuộc vào kháng thể.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Uplizna trong điều trị NMOSD đã được chứng minh trong một nghiên cứu lâm sàng bao gồm 230 bệnh nhân trưởng thành. Trong thử nghiệm, 213 trong số 230 bệnh nhân có kháng thể kháng AQP4 (kháng thể kháng AQP4 dương tính).

Kết quả nghiên cứu kéo dài 197 ngày, cho thấy nguy cơ tái phát NMOSD ở 161 bệnh nhân dương tính với kháng thể kháng AQP4 được điều trị bằng Uplizna đã giảm 77% khi so sánh với nhóm điều trị bằng giả dược (n=52). Không có bằng chứng về hiệu quả của Uplizna ở những bệnh nhân âm tính với kháng thể kháng AQP4.

ĐIỀU TRỊ VỚI UPLIZNA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Uplizna phải được pha loãng trong 250 ml dung dịch NaCl 0,9%, trước khi truyền tĩnh mạch trong khoảng 90 phút. Bệnh nhân phải được theo dõi chặt chẽ trong khi truyền và ít nhất một giờ sau hoàn tất truyền dịch. Liều khuyến cáo như sau:

• Liều ban đầu: tiêm tĩnh mạch 300 mg, tiếp theo 300 mg hai tuần sau đó.
• Liều tiếp theo (6 tháng sau kể từ lần truyền đầu tiên): truyền tĩnh mạch 300 mg mỗi 6 tháng.

Tác dụng phụ phổ biến nhất trong thử nghiệm lâm sàng NMOSD là nhiễm trùng đường tiết niệu, đau đầu, đau khớp, buồn nôn và đau lưng.

Phụ nữ đang mang thai không nên dùng Uplizna vì nó có thể gây hại cho thai nhi đang phát triển hoặc trẻ sơ sinh. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên thông báo cho phụ nữ trong độ tuổi sinh sản sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Uplizna và trong sáu tháng sau liều điều trị cuối cùng. Tiêm vaccine sống hoặc suy yếu không được dùng trong quá trình điều trị và nên được tiêm ít nhất bốn tuần trước khi bắt đầu Uplizna.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-rare-disease-affecting-optic-nerve-spinal-cord
2. https://www.globenewswire.com/news-release/2020/06/11/2047190/0/en/Viela-Bio-Announces-U-S-FDA-Approval-of-UPLIZNA-inebilizumab-cdon-for-the-Treatment-of-Neuromyelitis-Optica-Spectrum-Disorder-NMOSD.html
3. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/761142s000lbl.pdf