Zokinvy – Thuốc mới điều trị hội chứng lão hóa Hutchinson-Gilford

ZOKINVY LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần lonafarnib là chất ức chế farnesyltransferase, do Eiger phát triển và thương mại hóa. Zokinvy được sử dụng ở những bệnh nhân từ 12 tháng tuổi trở lên, có diện tích bề mặt cơ thể trên 0,39 m2, và được chỉ định như sau:

• Điều trị giảm nguy cơ tử vong trong Hội chứng lão hóa Hutchinson-Gilford (Hutchinson-Gilford progeria syndrome: HGPS).
• Điều trị Bệnh lamina dạng lão hóa (Progeroid Laminopathies) do đột biến gene LMNA hoặc gene ZMPSTE24.

Chỉ định trên được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2020. Đồng thời, Zokinvy cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Lonafarnib ức chế farnesyltransferase ngăn farnesyl hóa và ngừa sự tích tụ progerin (là protein bị lỗi) hoặc protein giống progerin ở màng nhân. Sự tích tụ này dẫn đến sự bất ổn định của tế bào, làm cho tế bào dễ chết sớm và thúc đẩy quá trình lão hóa sớm.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Zokinvy được FDA phê duyệt dựa trên thử nghiệm lâm sàng bao gồm 62 bệnh nhân HGPS. So với những bệnh nhân không được điều trị với Zokinvy, tuổi thọ của những bệnh nhân HGPS được điều trị bằng Zokinvy tăng trung bình 3 tháng trong 3 năm đầu điều trị, và tăng trung bình là 2,5 năm trong thời gian theo dõi tối đa là 11 năm.

ĐIỀU TRỊ VỚI ZOKINVY VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Zokinvy được cung cấp dưới dạng viên nang liều khuyến cáo như sau:

• Bắt đầu với liều 115 mg / m2 x 2 lần / ngày vào các bữa ăn sáng và tối.
• Sau 4 tháng, tăng lên 150 mg / m2 x 2 lần / ngày.

Các tác dụng phụ phổ biến bao gồm nôn mửa, tiêu chảy, nhiễm trùng, giảm cảm giác thèm ăn và mệt mỏi.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-hutchinson-gilford-progeria-syndrome-and-some-progeroid-laminopathies
2. https://www.prnewswire.com/news-releases/eiger-biopharmaceuticals-announces-fda-approval-of-zokinvy-lonafarnib-the-first-treatment-for-hutchinson-gilford-progeria-syndrome-and-processing-deficient-progeroid-laminopathies-301178343.html
3. https://eigerbio.com/progeria-progeroid-laminopathies/
4. https://www.zokinvy.com/pdf/ZOKINVY_US_PRESCRIBING_INFORMATION.pdf