Amondys 45 – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

AMONDYS 45 LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần casimersen là một antisense oligonucleotide (ASO), do Sarepta Therapeutics phát triển và thương mại hóa. Amondys 45 được chỉ định điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne muscular dystrophy: DMD) do đột biến gen dystrophin liên quan đến exon 45 (Exon là một đoạn của DNA cung cấp thông tin để tạo ra protein trong bộ gen).

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 2 năm 2021.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Casimersen được thiết kế để liên kết với exon 45 nằm trên pre-mRNA của gen dystrophin dẫn đến loại bỏ (skip) exon này trong quá trình xử lý tạo ra mRNA. Việc loại bỏ Exon 45 nhằm cho phép sản xuất một protein dystrophin bị cắt ngắn, nhưng vẫn có chức năng.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Amondys 45 được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu của một nghiên cứu mù đôi, có đối chứng giả dược, bao gồm 43 bệnh nhân DMD, nam từ 7 đến 20 tuổi có đột biến gen dystrophin và được xác định về mặt di truyền có thể điều chỉnh loại bỏ exon 45. Các bệnh nhân được phân ngẫu nhiên 2: 1, hoặc nhận Amondys 45 (30 mg / kg) tiêm tĩnh mạch hoặc giả dược.

Kết quả cho thấy, những bệnh nhân được sử dụng Amondys 45 có mức độ protein dystrophin tăng đáng kể ở tuần thứ 48 của điều trị so với những người dùng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI AMONDYS 45 VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Amondys 45 được cung cấp dưới dạng dung dịch, liều khuyến cáo là 30 mg / kg truyền tĩnh mạch trong 35 đến 60 phút mỗi tuần một lần.

Các tác dụng phụ phổ biến thường gặp là nhiễm trùng đường hô hấp trên, ho, sốt, nhức đầu, đau khớp và đau họng. Mặc dù độc tính trên thận không xuất hiện trong nghiên cứu lâm sàng của Amondys 45, nhưng đã được quan sát thấy trong các nghiên cứu phi lâm sàng.

Nguồn tham khảo: