DOPTELET

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần avatrombopag, là một chất chủ vận thụ thể thrombopoietin (TPO), do AkaRx Inc phát triển và thương mại hóa. Doptelet được chỉ định điều trị chứng giảm tiểu cầu ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh gan mãn tính được lên lịch làm thủ thuật.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 5 năm 2018.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Avatrombopag là một chất chủ vận thụ thể TPO kích thích tăng sinh và biệt hóa các tế bào megakaryocytes từ các tế bào tiền thân của tủy xương, dẫn đến tăng sản xuất tiểu cầu. Avatrombopag không cạnh tranh với TPO để gắn vào thụ thể TPO và có tác dụng tương hỗ với TPO trong việc sản xuất tiểu cầu.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Doptelet được FDA phê duyệt dựa trên 2 thử nghiệm lâm sàng (ADAPT-1 và ADAPT-2) với 435 bệnh nhân bị bệnh gan mãn tính và giảm tiểu cầu nghiêm trọng, những người được lên kế hoạch trải qua một thủ thuật thường yêu cầu truyền tiểu cầu. Các thử nghiệm đã khảo sát hai mức liều Doptelet dùng đường uống trong 5 ngày so với giả dược. Kết quả thử nghiệm cho thấy đối với cả hai mức liều Doptelet, tỷ lệ bệnh nhân có tăng số lượng tiểu cầu cao và không cần truyền tiểu cầu hoặc bất kỳ liệu pháp cấp cứu nào vào ngày làm thủ thuật và tối đa bảy ngày sau quy trình, cao hơn so với giả dược (ADAPT-1: 66% so với 23% và ADAPT-2: 69% so với 35%).

ĐIỀU TRỊ VỚI DOPTELET VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Doptelet được cung cấp dưới dạng viên nén. Bắt đầu dùng Doptelet 10-13 ngày trước quy trình thủ thuật. Doptelet được uống một lần mỗi ngày trong 5 ngày liên tục khi ăn. Liều khuyến cáo như sau:

  • Tiểu cầu < 40×109 / L: 60 mg (3 viên) x 1 lần / ngày, trong 5 ngày.
  • 40×109 / L ≤ Tiểu cầu <50 x109 / L: 40 mg (2 viên) x 1 lần / ngày, trong 5 ngày.

Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm: sốt, đau bụng, buồn nôn, đau đầu, mệt mỏi, phù ngoại vi.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-drug-patients-chronic-liver-disease-who-have-low-blood-platelets-and-are-undergoing
  2. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/210238s000lbl.pdf