Fyarro – Thuốc mới điều trị u tế bào biểu mô quanh mạch ác tính

FYARRO LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần nab-sirolimus, là albumin dạng hạt nano liên kết và ức chế mTOR (mechanistic target of rapamycin kinase), do Aadi Bioscience phát triển và thương mại hóa. Fyarro được chỉ định điều trị u tế bào biểu mô quanh mạch ác tính (malignant perivascular epithelioid cell tumor) tiến triển cục bộ không thể cắt bỏ hoặc di căn ở bệnh nhân trưởng thành.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2021.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

mTOR là một serine threonine kinase, có vai trò quan trọng trong kiểm soát các quá trình tế bào, như sự tồn tại, tăng trưởng và tăng sinh của tế bào, mà chúng thường bị rối loạn điều tiết trong một số ung thư. Trong tế bào, sirolimus liên kết với immunophilin, FK Binding Protein-12 (FKBP-12), để tạo ra một phức hợp ức chế miễn dịch. Phức hợp sirolimus-FKBP-12 liên kết và ức chế sự hoạt hóa mTORC1 (mechanistic target of rapamycin complex 1). Sự ức chế mTOR của sirolimus đã chứng minh làm giảm sự tăng sinh tế bào, hình thành mạch và hấp thu glucose trong các nghiên cứu in vitro và in vivo.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Fyarro được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm AMPECT pha 2. Kết quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 39% (12/31) trong đó có 2 bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn (CR) sau thời gian theo dõi. Trong số những người đáp ứng, 92% đáp ứng kéo dài hơn hoặc bằng 6 tháng; 67% đáp ứng kéo dài hơn hoặc bằng 12 tháng; và 58% có đáp ứng kéo dài hơn hoặc bằng 2 năm.

ĐIỀU TRỊ VỚI FYARRO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Fyarro được cung cấp dưới dạng dịch, liều khuyến cáo là 100 mg / m2 được truyền tĩnh mạch trong 30 phút vào Ngày 1 và 8 của mỗi chu kỳ 21 ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không thể điều trị tiếp được.

Tác dụng phụ thường gặp (≥30%) là viêm miệng, mệt mỏi, phát ban, nhiễm trùng, buồn nôn, phù nề, tiêu chảy, đau cơ xương, giảm cân, giảm cảm giác thèm ăn, ho, nôn mửa và rối loạn vị giác. Các xét nghiệm bất thường grade 3 – 4 phổ biến nhất (≥6%) là giảm tế bào lympho, tăng glucose, giảm kali, giảm phosphate, giảm hemoglobin và tăng lipase.

Nguồn tham khảo: