Onpattro – Thuốc mới điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gene transthyretin

ONPATTRO LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần Patisiran là siRNA chuỗi đôi, do Alnylam phát triển và thương mại hóa. Onpattro được chỉ định điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gene transthyretin (Polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2018. Đồng thời, Onpattro cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

Giá thành tại Mỹ : khoảng 450.000 USD mỗi năm.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Patisiran là siRNA chuỗi đôi can thiệp trực tiếp vào transthyretin (TTR). Patisiran phân hủy mRNA của gen TTR dạng đột biến và thể tự nhiên (wild-type) thông qua can thiệp RNA, dẫn đến giảm protein TTR trong máu và giảm lắng đọng protein TTR trong mô.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Onpattro được FDA phê duyệt dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng bao gồm 225 bệnh nhân. Các bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên hoặc điều trị với Onpattro (n=148) hoặc giả dược (n=77) ba tuần một lần trong 18 tháng. Kết quả cho thấy những bệnh nhân được điều trị với Onpattro có cải thiện tốt hơn bao gồm sức cơ bắp, cảm giác (đau, nhiệt độ, tê), phản xạ và các triệu chứng tự chủ (huyết áp, nhịp tim, tiêu hóa) so với những bệnh nhân được điều trị với giả dược. Bệnh nhân được điều trị với Onpattro cũng đạt điểm cao hơn trong các đánh giá về khả năng đi lại, tình trạng dinh dưỡng và khả năng thực hiện các hoạt động sinh hoạt hàng ngày.

ĐIỀU TRỊ VỚI ONPATTRO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Onpattro được cung cấp dưới dạng dịch truyền tĩnh mạch. Liều khuyến cáo như sau:

Đối với bệnh nhân < 100 kg: 0,3 mg / kg mỗi 3 tuần một lần.
Đối với bệnh nhân ≥ 100 kg: 30 mg mỗi 3 tuần một lần.
Tiền trị với corticosteroid, acetaminophen, và thuốc kháng histamine để giảm sự xuất hiện của các phản ứng liên quan đến truyền dịch
Lọc và pha loãng trước khi sử dụng, truyền trong khoảng 80 phút.

Tác dụng phụ phổ biến là nhiễm trùng hô hấp trên và phản ứng liên quan dịch truyền như đỏ bừng, đau lưng, buồn nôn, đau bụng, khó thở, và nhức đầu. Bệnh nhân cũng có thể gặp các vấn đề về thị lực bao gồm khô mắt, lòa mắt, cảm giác dị vật lơ lửng trước mắt (thủy tinh thể).

Onpattro có thể dẫn đến giảm nồng độ vitamin A trong huyết thanh, vì vậy bệnh nhân nên bổ sung Vitamin A trong quá trình điều trị.

Nguồn tham khảo: