Gamifant – Thuốc mới điều trị hội chứng thực bào máu

GAMIFANT LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần emapalumab, là một kháng thể đơn dòng, do Novimmune phát triển và thương mại hóa. Gamifant được chỉ định điều trị cho bệnh nhân trưởng thành và trẻ em (trẻ sơ sinh hoặc lớn hơn) mắc chứng mô bào lympho thực bào máu (Hemophagocytic lymphohistiocytosis: HLH) nguyên phát kháng trị / tái phát hoặc bệnh tiến triển hoặc không dung nạp với liệu pháp HLH thông thường

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2018.  Đồng thời, Gamifant cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Emapalumab-lzsg là kháng thể đơn dòng liên kết và trung hòa IFNγ. Theo dữ liệu phi lâm sàng cho thấy sự bài tiết quá độ của IFNγ đóng một vai trò quan trọng trong cơ chế bệnh sinh của HLH.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Gamifant được FDA phê duyệt dựa trên kết quả của thử nghiệm lâm sàng đánh giá 27 bệnh nhân nghi ngờ hoặc xác định mắc HLH nguyên phát kháng trị / tái phát hoặc bệnh tiến triển hoặc không dung nạp với liệu pháp HLH thông thường. Kết quả cho thấy 63% bệnh nhân có đáp ứng và 70% có thể tiến hành ghép tế bào gốc.

ĐIỀU TRỊ VỚI GAMIFANT VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Gamifant được cung cấp dưới dạng tiêm tĩnh mạch. Liều khởi đầu được đề nghị là 1 mg / kg khi tiêm truyền tĩnh mạch trên 1 giờ, hai lần mỗi tuần (cứ sau ba đến bốn ngày). Liều tiếp theo có thể được tăng lên dựa trên tiêu chí lâm sàng và xét nghiệm. Điều trị với Gamifant cho đến khi có thể thực hiện ghép tế bào gốc tạo máu (hematopoietic stem cell transplantation) hoặc độc tính không thể điều trị tiếp.

Tác dụng phụ thường gặp: nhiễm trùng, tăng huyết áp, phản ứng liên quan đến truyền dịch, hạ kali máu và sốt.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-specifically-patients-rare-and-life-threatening-type-immune-disease
2. https://www.centerwatch.com/directories/1067-fda-approved-drugs/listing/3563-gamifant-emapalumab-lzsg
3. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/761107lbl.pdf