Cablivi - Thuốc mới điều trị xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối mắc phải

CABLIVI LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần caplacizumab, là một mảnh kháng thể định hướng yếu tố von Willebrand (vWF: von Willebrand factor), do Ablynx phát triển và thương mại hóa. Cablivi được chỉ định điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối mắc phải (Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura: aTTP), kết hợp với liệu pháp trao đổi huyết tương và thuốc điều trị ức chế miễn dịch.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2019.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Caplacizumab nhắm vào vùng A1 của vWF, và ức chế sự tương tác giữa vWF và tiểu cầu, ngăn sự kết dính và hình thành các vi huyết khối là nguyên nhân gây ra tình trạng giảm tiểu cầu nghiêm trọng.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Cablivi được FDA phê duyệt dựa trên thử nghiệm HERCULES, là thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có kiểm chứng giả dược, pha III, bao gồm 145 đối tượng mắc aTTP. Các đối tượng được chọn ngẫu nhiên nhận Cablivi (n = 72) hoặc giả dược (n = 73). Các đối tượng trong cả hai nhóm được trao đổi huyết tương và điều trị thuốc ức chế miễn dịch. Trong nghiên cứu HERCULES, điều trị bằng Cablivi cho thấy thời gian đáp ứng số lượng tiểu cầu ngắn hơn đáng kể, giảm đáng kể tỷ lệ tử vong liên quan đến aTTP, giảm tái phát aTTP hoặc hiện tượng huyết khối tắc mạch lớn ít nhất 1 lần trong quá trình nghiên cứu; và số lần tái phát aTTP tổng thể thấp hơn đáng kể trong giai đoạn nghiên cứu (p <0,001). Điều quan trọng là điều trị bằng Cablivi dẫn đến việc giảm sử dụng PEX và thời gian nằm viện tại khoa chăm sóc đặc biệt (ICU) và bệnh viện, so với nhóm giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI CABLIVI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Cablivi được cung cấp dưới dạng dịch tiêm. Cabliri nên được dùng trước khi bắt đầu điều trị trao đổi huyết tương. Liều khuyến cáo của Cablivi như sau:

Ngày đầu điều trị: tiêm tĩnh mạch 11 mg ít nhất 15 phút, trước khi trao đổi huyết tương, và 11 mg tiêm dưới da sau hoàn thành trao đổi huyết tương vào ngày 1.
Điều trị tiếp theo trong giai đoạn trao đổi huyết tương hàng ngày: tiêm dưới da 11 mg, một lần mỗi ngày sau khi trao đổi huyết tương.
Điều trị sau thời gian trao đổi huyết tương: tiêm dưới da 11 mg, một lần mỗi ngày, trong 30 ngày sau khi kết thúc quá trình trao đổi huyết tương.

Nếu sau quá trình điều trị ban đầu, dấu hiệu của bệnh tiềm ẩn kéo dài như mức độ hoạt động của ADAMTS13 bị ức chế vẫn còn, điều trị có thể được gia hạn tối đa 28 ngày.

Ngừng Cablivi nếu bệnh nhân trải qua hơn 2 lần tái phát aTTP, trong khi điều trị bằng Cabliri.

Các tác dụng thường gặp bao gồm: chảy máu cam, nhức đầu, chảy máu nướu.

Nguồn tham khảo:

http://www.news.sanofi.us/2019-02-06-FDA-approves-Cablivi-R-caplacizumab-yhdp-the-first-Nanobody-R-based-medicine-for-adults-with-acquired-thrombotic-thrombocytopenic-purpura-aTTP
https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-cablivi-caplacizumab-yhdp-the-first-nanobody-based-medicine-for-adults-with-acquired-thrombotic-thrombocytopenic-purpura-attp-300790977.html
https://www.centerwatch.com/directories/1067-fda-approved-drugs/listing/3269-cablivi-caplacizumab-yhdp
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/761112s000lbl.pdf