Trikafta - Thuốc mới điều trị bệnh xơ nang

TRIKAFTA LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, bao gồm ivacaftor (một chất tăng cường CFTR) và tezacaftor / elexacaftor (cả hai đều liên kết với các vị trí khác nhau trên protein CFTR), do Vertex Pharmaceutical phát triển và tương mại hóa. Trikafta được chỉ định trong điều trị bệnh xơ nang (Cystic fibrosis: CF) ở bệnh nhân trên tuổi trên 12 tuổi có ít nhất một đột biến F508del trên gien CFTR.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 10 năm 2019.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Elexacaftor và tezacaftor liên kết với các vị trí khác nhau trên protein CFTR và có tác dụng gia tăng hiệu quả tương tác của F508del-CFTR trong quá trình xử lý vận chuyển bên trong tế bào kết quả làm tăng lượng protein CFTR được đưa lên bề mặt tế bào. Ivacaftor tăng cường xác suất mở kênh của protein CFTR ở bề mặt tế bào. Sự kết hợp của elexacaftor, tezacaftor và ivacaftor mục đích là làm tăng số lượng và chức năng của F508del-CFTR ở bề mặt tế bào.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Trikafta được FDA phê duyệt dựa trên kết quả hai thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên mù đôi.

Thử nghiệm thứ nhất được thực hiện trong 24 tuần ở 403 bệnh nhân xơ nang có đột biến F508del và đột biến trên alen thứ hai dẫn đến không có protein CFTR hoặc protein CFTR không đáp ứng với ivacaftor hoặc tezacaftor / ivacaftor đơn lập. Thử nghiệm thứ hai được thực hiện trong bốn tuần ở 107 bệnh nhân xơ nang có hai đột biến F508del đồng loại.

Trong mỗi thử nghiệm, kết quả được phân tích đánh giá tỷ lệ phần trăm thể tích khí thở ra gắng sức trong một giây, còn được gọi là ppFEV1, là một dấu chứng xác định sự tiến triển bệnh xơ nang.

Trikafta đã giúp cải thiện ppFEV1 trong cả hai thử nghiệm. Trong thử nghiệm đầu tiên, ppFEV1 tăng trung bình 13,8% từ đường cơ sở so với giả dược. Trong thử nghiệm thứ hai, ppFEV1 tăng trung bình 10% từ với đường cơ sở so với tezacaftor / ivacaftor.

Ngoài ra, trong thử nghiệm thứ nhất, điều trị bằng Trikafta cũng cho thấy kết quả cải thiện mồ hôi muối chloride, số đợt cấp của phổi (các triệu chứng hô hấp và chức năng phổi xấu đi) và chỉ số khối cơ thể (tỷ lệ cân nặng so với chiều cao) so với giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI TRIKAFTA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Trikafta được cung cấp dưới dạng viên nén. Liều dùng được khuyến cáo như sau:

Liều buổi sáng: dùng 2 viên Trikafta (mỗi viên chứa elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg và ivacaftor 75 mg).
Liều buổi tối: dùng 1 viên ivacaftor (chứa ivacaftor 150 mg). Liều buổi sáng và liều buổi tối cách nhau khoảng 12 tiếng.
Trikafta nên được dùng nguyên viên cùng với thực phẩm chứa chất béo. Ví dụ những món được chế biến từ bơ hoặc dầu hoặc những thứ có chứa trứng, pho mát, các loại hạt, sữa nguyên chất hoặc thịt.
Nếu quên liều buổi sáng hoặc buổi tối dưới 6 tiếng, bệnh nhân nên dùng liều đã quên càng sớm càng tốt. Liều tiếp theo được dùng đúng theo lịch trình ban đầu.
Nếu quên liều buổi sáng quá 6 tiếng, bệnh nhân nên dùng liều buổi sáng càng sớm càng tốt và không nên dùng liều buổi tối tiếp theo. Liều buổi sáng tiếp theo được dùng theo lịch trình ban đầu.
Nếu quên liều buổi tối quá 6 tiếng, bệnh nhân nên bỏ qua liều đã quên. Liều buổi sáng tiếp theo được dùng theo lịch trình ban đầu.

Tác dụng phụ liên quan đến việc sử dụng Trikafta có thể bao gồm: Nhức đầu, nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau bụng, tiêu chảy, phát ban, alanine aminotransferase tăng, nghẹt mũi, creatine phosphokinase trong máu tăng, aspartate aminotransferase tăng, chảy nước mũi, viêm mũi, cúm, viêm xoang, bilirubin trong máu tăng.

Nguồn tham khảo:

http://www.pharmatimes.com/news/trikafta_wins_fda_approval_for_cf_1314112
https://www.centerwatch.com/drug-information/fda-approved-drugs/drug/100439/trikafta-elexacaftor-tezacaftor-and-ivacaftor-tablets-ivacaftor
FDA Approves the First New Cystic Fibrosis Treatment in Decades