DANYELZA

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần naxitamab, là kháng thể đơn dòng nhắm đến ganglioside GD2, do Y-mAbs Therapeutics phát triển và thương mại hóa. Danyelza được chỉ định kết hợp với GM-CSF, để điều trị U nguyên bào thần kinh với nguy cơ tái phát / kháng trị cao, ở bệnh nhi từ 1 tuổi trở lên và bệnh nhân người lớn, có đáp ứng một phần, hoặc bệnh ổn định với liệu pháp trước đó.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2020.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

GD2 là một disialoganglioside biểu hiện nhiều trên các tế bào u nguyên bào thần kinh và các tế bào khác có nguồn gốc biểu bì thần kinh, bao gồm hệ thần kinh trung ương và thần kinh ngoại vi. Trong ống nghiệm, naxitamab có thể liên kết với GD2 và gây ra độc tế bào phụ thuộc bổ thể (CDC) và độc qua trung gian tế bào phụ thuộc kháng thể (ADCC).

DANYELZA VÀ FDA

Danyelza được FDA phê duyệt dựa vào dữ liệu từ 2 nghiên cứu nhãn mở (Nghiên cứu 201 và Nghiên cứu 12-230). Trong 2 nghiên cứu bệnh nhân được tiêm naxitamab 3 mg / kg dưới dạng truyền tĩnh mạch vào các ngày 1, 3 và 5 của mỗi chu kỳ 4 tuần kết hợp với GM-CSF tiêm dưới da với liều 250 µg / m2 / ngày vào các ngày -4 đến 0 và ở liều 500 µg / m2 / ngày vào các ngày từ 1 đến 5. Kết quả cho thấy trong số 22 bệnh nhân được điều trị trong Nghiên cứu 201, có ORR là 45%, trong đó 30% có DOR ít nhất 6 tháng. Trong số 38 bệnh nhân được điều trị trong Nghiên cứu 12-230, có ORR là 34%, trong đó 23% có DOR ít nhất 6 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI DANYELZA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Danyelza được cung cấp dưới dạng dịch tiêm tĩnh mạch. Liều khuyến cáo là 3 mg / kg / ngày (lên đến 150 mg / ngày), được truyền tĩnh mạch vào các ngày 1, 3 và 5 của mỗi chu kỳ điều trị 4 tuần. Lập lại các chu kỳ điều trị 4 tuần cho đến khi đáp ứng hoàn toàn hoặc đáp ứng một phần, sau đó bổ sung thêm 5 chu kỳ 4 tuần. Các chu kỳ tiếp theo có thể được lặp lại sau mỗi 8 tuần. Ngừng Danyelza và GM-CSF nếu bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể chấp nhận được.

Các tác dụng phụ thường gặp (≥25%) là phản ứng liên quan đến truyền dịch, đau, nhịp tim nhanh, nôn, ho, buồn nôn, tiêu chảy, giảm cảm giác thèm ăn, tăng huyết áp, mệt mỏi, ban đỏ đa dạng, bệnh thần kinh ngoại biên, mày đay, sốt, nhức đầu, phản ứng tại chỗ tiêm, phù, lo lắng, phù cục bộ và khó chịu.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-grants-accelerated-approval-naxitamab-high-risk-neuroblastoma-bone-or-bone-marrow
  2. https://www.globenewswire.com/news-release/2020/11/25/2134120/0/en/FDA-Approves-Y-mAbs-DANYELZA-naxitamab-gqgk-for-the-Treatment-of-Neuroblastoma.html
  3. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/761171lbl.pdf