Vyondys 53 - Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

VYONDYS 53 LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần golodirsen, là một phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO), nhắm vào exon trên pre-mRNA, do Sarepta Therapeutics phát triển và thương mại hóa. Vyondys 53 được chỉ định trong điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne muscular dystrophy) do đột biến gen dystrophin liên quan đến exon 53.

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 12 năm 2019.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Golodirsen liên kết với exon 53 trên pre-mRNA dystrophin, và skip (loại bỏ) exon này trong quá trình tạo mRNA. Việc skip exon này giúp cho phép sản xuất ra một loại protein dystrophin bị cắt ngắn lại, nhưng có chức năng.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Vyondys 53 được FDA phê duyệt dựa trên kết quả nghiên cứu lâm sàng gồm hai phần. Phần I, bao gồm 12 bệnh nhân DMD, với 8 bệnh nhân nhận Vyondys 53 và 4 bệnh nhân dùng giả dược. Phần II, bao gồm 12 bệnh nhân tham gia ở phần I, và 13 bệnh nhân khác chưa được điều trị trước đó, được điều trị với Vyondys 53 .

Kết quả cho thấy nồng độ dystrophin tăng trung bình từ 0,1% của mức bình thường lên 1,02% của mức bình thường sau 48 tuần (hoặc lâu hơn) điều trị bằng Vyondys 53.

ĐIỀU TRỊ VỚI VYONDYS 53 VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Vyondys 53 được cung cấp dưới dạng dịch tiêm. Liều khuyến cáo là 30mg/kg truyền tĩnh mạch từ 35 đến 60 phút, mỗi tuần một lần.

Tác dụng phụ thường gặp bao gồm: nhức đầu, sốt, ho, nôn, đau bụng, triệu chứng cảm lạnh (viêm mũi họng) và buồn nôn. Phản ứng quá mẫn, bao gồm phát ban, sốt, ngứa, nổi mề đay, viêm da kích thích và bong tróc da.

Cần theo dõi chức năng thận ở bệnh nhân dùng Vyondys 53, mặc dù chưa thấy xuất hiện trên các nghiên cứu lâm sàng ở người, nhưng quan sát thấy ở thử nghiệm trên động vật. Ngoài ra độc tính thận cũng quan sát thấy ơn những đối tượng sau khi dùng một số oligonucleotide antisense khác.

Nguồn tham khảo:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-first-targeted-treatment-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation
https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-announces-fda-acceptance-golodirsen-srp-4053-new-drug
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/211970s000lbl.pdf