AbbVie và Roche hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Dược & Thực phẩm (FDA) Hoa Kỳ đã phê duyệt cho Venclexta® (venetoclax) kết hợp với azacitidine, hoặc decitabine, hoặc cytarabine liều thấp (low-dose cytarabine: LDAC), điều trị Bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (Acute Myeloid Leukemia: AML) ca mới, ở người lớn từ 75 tuổi trở lên, hoặc những người có bệnh đi kèm không thể sử dụng hóa trị tăng cường.

Chỉ định này được FDA phê duyệt dựa vào dữ liệu từ 2 nghiên cứu pha 3 VIALE-A và VIALE-C, kèm dữ liệu bổ sung từ 2 nghiên cứu M14-358 (Pha 1b) và M14-387 (Pha 1/2).

VIALE-A: Bao gồm 431 bệnh nhân AML được chọn ngẫu nhiên, hoặc điều trị với Venclexta + azacitidine (n=286), hoặc điều trị với giả dược + azacitidine (n=145). Kết quả cho thấy nhóm bệnh nhân sử dụng Venclexta + azacitidine giảm 34% nguy cơ tử vong so với giả dược + azacitidine. Thời gian sống còn toàn bộ (OS: Overall survival) trung vị là 14,7 tháng ở nhóm Venclexta + azacitidine so với 9,6 tháng ở nhóm giả dược + azacitidine. Ngoài ra, nhóm Venclexta + azacitidine đạt tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (complete remission: CR) là 37% với thời gian CR trung vị là 18 tháng so với nhóm giả dược + azacitidine có tỷ lệ CR là 18% với thời gian CR trung vị là 13,4 tháng. Tác dụng phụ nghiêm trọng thường gặp (≥5%) khi điều trị với Venclexta + azacitidine là sốt giảm bạch cầu trung tính (30%), viêm phổi (22%), nhiễm trùng huyết (trừ nấm; 19%) và xuất huyết ( 6%).

VIALE-C: Bao gồm 211 bệnh nhân AML được chọn ngẫu nhiên, hoặc điều trị với Venclexta + LDAC (n=143), hoặc điều trị với giả dược + LDAC (n=68). Kết quả cho thấy OS trung vị là 7,2 tháng ở nhóm Venclexta + LDAC so với 4,1 tháng ở nhóm giả dược + LDAC (Kết quả OS này không có ý nghĩa thống kê, tại thời điểm phân tích). Tỷ lệ CR là 27% với thời gian CR là 11.1 tháng ở nhóm Venclexta + LDAC so với 7.4% với thời gian CR là 8.3 tháng ở nhóm giả dược + LDAC. Tác dụng phụ nghiêm trọng thường gặp (≥10%) khi điều trị với Venclexta + LDAC là viêm phổi (17%), sốt giảm bạch cầu (16%) và nhiễm trùng huyết (trừ nấm; 12%).

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.biospace.com/article/releases/genentech-announces-full-fda-approval-for-venclexta-combinations-for-acute-myeloid-leukemia/?s=74
  2. https://www.biospace.com/article/releases/venclexta-venetoclax-receives-fda-full-approval-for-acute-myeloid-leukemia-aml-/?s=74