Oxlumo – Thuốc mới điều trị chứng cao oxalate niệu nguyên phát type 1

OXLUMO LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần lumasiran là siRNA (small interfering ribonucleic acid) do Alnylam phát triển và thương mại hóa. Oxlumo được chỉ định điều trị chứng cao oxalate niệu nguyên phát type 1 (primary hyperoxaluria type 1: PH1).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2020. Đồng thời, Oxlumo cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

• Giá thành tại Mỹ : khoảng 493.000 USD mỗi năm.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) có vai trò mã hóa glycolate oxidase (GO), một enzym thượng nguồn liên quan đến bệnh PH1. Lumasiran hoạt động nhắm vào HAO1, bằng cách phân hủy mRNA của HAO1 và giảm tổng hợp GO, ức chế gan sản xuất oxalate – chất chuyển hóa độc hại gây ra các biểu hiện lâm sàng của PH1.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Oxlumo được FDA phê duyệt dựa trên 2 nghiên cứu lâm sàng ở bệnh nhân PH1, có độ tuổi từ 4 tháng đến 61 tuổi.

• Trong nghiên cứu đầu tiên, là nghiên cứu ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược (randomized, placebo-controlled trial) ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên bao gồm 39 bệnh nhân. Trong đó 26 bệnh nhân được tiêm Oxlumo hàng tháng, trong 3 tháng, sau đó là liều duy trì ba tháng một lần; Còn lại 13 bệnh nhân được tiêm giả dược. Kết quả cho thấy ở nhóm Oxlumo, bệnh nhân giảm trung bình 65% lượng oxalate trong nước tiểu, so với mức giảm trung bình 12% ở nhóm dùng giả dược. Đến tháng thứ sáu của nghiên cứu, 52% bệnh nhân được điều trị bằng Oxlumo đạt mức oxalate niệu bình thường trong 24 giờ so với 0% ở nhóm bệnh nhân được điều trị bằng giả dược.
• Trong nghiên cứu thứ hai, là nghiên cứu mở (open-label study) bao gồm 16 bệnh nhân dưới 6 tuổi đều được dùng Oxlumo. Kết quả cho thấy, trung bình, giảm 71% oxalate trong nước tiểu vào tháng thứ sáu của nghiên cứu.

ĐIỀU TRỊ VỚI OXLUMO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Oxlumo được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm dưới da. Liều khuyến cáo như sau:

Tác dụng phụ phổ biến nhất của Oxlumo bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm và đau bụng.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-rare-metabolic-disorder
2. https://investors.alnylam.com/press-release?id=25261
3. https://www.alnylam.com/wp-content/uploads/pdfs/OXLUMO-Prescribing-Information.pdf
4. https://www.fiercepharma.com/pharma/alnylam-nets-third-fda-nod-plans-unique-value-based-deals