Cục Quản lý Dược & Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt cho Tecartus (brexucabtagene autoleucel) để điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho bào B tái phát / kháng trị ở bệnh nhân người lớn (18 tuổi trở lên).

Tecartus là liệu pháp tế bào CAR-T đầu tiên và duy nhất được chấp thuận điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho bào cho người lớn (18 tuổi trở lên). Đây là chỉ định điều trị có nhu cầu cao, nhưng chưa được đáp ứng (Unmet medical need), vì một nửa số bệnh nhân sẽ tái phát và thời gian sống còn toàn bộ (OS) trung bình chỉ khoảng 8 tháng với các phương pháp điều trị chăm sóc chuẩn hiện tại.

Sự phê duyệt dựa trên kết quả của nghiên cứu ZUMA-3, là một nghiên cứu nhãn mở, đa trung tâm, toàn cầu, trong đó 65% bệnh nhân (n = 54) đã thuyên giảm hoàn toàn (CR) hoặc CR với sự phục hồi huyết học không hoàn toàn ( CRi), thời gian theo dõi thực tế trung vị là 12,3 tháng. Trong số những bệnh nhân được đánh giá hiệu quả, thời gian đáp ứng (DOR) trung vị là 13,6 tháng.

Trong số những bệnh nhân được điều trị bằng Tecartus (n = 78), hội chứng phóng thích cytokine (CRS) độ 3 trở lên và các biến cố thần kinh xảy ra lần lượt ở 26% và 35% bệnh nhân, và nhìn chung được quản lý tốt.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2021/10/us-fda-approves-kites-tecartus-as-the-first-and-only-car-t-for-adults-with-relapsed-or-refractory-bcell-acute-lymphoblastic-leukemia
  2. https://www.businesswire.com/news/home/20211001005719/en/U.S.-FDA-Approves-Kite%E2%80%99s-Tecartus%C2%AE-as-the-First-and-Only-Car-T-for-Adults-With-Relapsed-or-Refractory-B-cell-Acute-Lymphoblastic-Leukemia