Tecartus – Liệu pháp tế bào CAR-T đầu tiên điều trị U lympho tế bào vỏ

TECARTUS LÀ GÌ

Tecartus ® (brexucabtagene autoleucel) là dịch thể đục truyền tĩnh mạch, chứa tế bào T tự thân (là tế bào T được trích từ bản thân người bệnh) đã được biến đổi cấu trúc gen nhắm vào CD19. Tecartus là liệu pháp tế bào CAR-T, được tạo ra theo qui trình của Kite Pharmaceuticals (Công ty con của Gilead), và được chỉ định trong điều trị u lympho tế bào vỏ (Mantle Cell lymphoma: MCL) tái phát hoặc kháng trị.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 7 năm 2020.

• Giá thành tại Mỹ : khoảng 373.000 USD cho một lần điều trị duy nhất.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Các tế bào T tự thân được biến đổi cấu trúc gen theo lập trình mã hóa CAR (Chimeric Antigen Receptor) nhắm đến CD19 (biểu hiện trên các tế bào ung thư và các tế bào B bình thường). Tế bào T sau khi được mã hóa để biểu hiện CAR trên bề mặt tế bào, được gọi là brexucabtagene autoleucel (gọi chung chung là tế bào CAR-T). Khi truyền trở lại cơ thể, phần CAR trên tế bào T sẽ liên kết với CD19 biểu hiện trên tế bào đích (tế bào ung thư), dẫn đến kích hoạt tế bào T, tăng sinh và thúc đẩy tiết ra các cytokine và chemokine gây viêm. Chuỗi hiện tượng này dẫn đến việc tiêu diệt tế đích.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Sự an toàn và hiệu quả của Tecartus đã được xác lập dựa trên một thử nghiệm lâm sàng, bao gồm 60 người trưởng thành mắc MCL kháng trị hoặc tái phát. Các bệnh nhân được theo dõi ít nhất 6 tháng sau đáp ứng khách quan đầu tiên của họ. Kết quả cho thấy với tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 87% sau khi điều trị với Tecartus, trong đó tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn là 62%.

ĐIỀU TRỊ VỚI TECARTUS VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Tecartus được cung cấp dưới dạng dịch thể đục, truyền tĩnh mạch một lần duy nhất tại cơ sở y tế được chứng nhận. Trước khi truyền, cần lưu ý:

• Hóa trị làm cạn kiệt lympho bào với cyclophosphamide và fludarabine trước khi tiêm truyền Tecartus.
• Tiền xử trí với Acetaminophen và diphenhydramine nhằm giảm thiểu phản ứng dịch truyền (infusion reaction) như sốt, lạnh run, phát ban, hạ huyết áp, khó thở…
• Dự phòng tocilizumab trong trường hợp xuất hiện hội chứng phóng thích cytokine.
• Liều lượng của Tecartus dựa trên số lượng tế bào T dương tính với CAR. Liều Tecartus là 2 × 10⁶ tế bào T dương tính CAR / kg (tối đa 2 × 10⁸ tế bào T dương tính CAR), truyền một lần duy nhất.

Tác dụng phụ phổ biến nhất (tỷ lệ 20% hoặc cao hơn): Sốt, hội chứng phóng thích cytokine (cytokine release syndrome: CRS), hạ huyết áp, triệu chứng não, mệt mỏi, nhịp tim nhanh, rối loạn nhịp tim, nhiễm trùng không rõ mầm bệnh, ớn lạnh, thiếu oxy, run, nhức đầu, buồn nôn, phù, rối loạn chức năng vận động, táo bón, tiêu chảy, giảm cảm giác them ăn, khó thở, phát ban, mất ngủ, tràn dịch màng phổi và thất ngôn.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2020/7/us-fda-approves-kites-tecartus-the-first-and-only-car-t-treatment-for-relapsed-or-refractory-mantle-cell-lymphoma
2. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cell-based-gene-therapy-adult-patients-relapsed-or-refractory-mcl
3. https://www.fda.gov/media/140409/download