Rethymic - điều trị đột phá cho bệnh nhi không tuyến ức bẩm sinh

RETHYMIC LÀ GÌ

Là sản phẩm y học chứa mô tuyến ức allogeneic (Đồng loại khác hệ) của người do Enzyvant Therapeutics phát triển và thương mại hóa. Bằng thủ thuật ngoại khoa, Rethymic được cấy vào cơ thể người bệnh không tuyến ức bẩm sinh (Congenital Athymic) nhằm mục đích tái cấu trúc và hồi phục khả năng miễn dịch.

Sản phẩm này được FDA phê duyệt vào tháng 10 năm 2021.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Mô tuyến ức đồng loại khác hệ từ người hiến tặng được xử lý, nuôi cấy và bảo quản trên màng mỏng Rethymic. Sau đó Rethymic được cấy vào người bệnh không tuyến ức bẩm sinh, giúp tái tạo khả năng miễn dịch. Cơ chế hoạt động có liên quan đến các tế bào T tiền thân trong tủy xương được trích từ người hiến tặng. Sau khi cấy vào, chúng sẽ phát triển thành tế bào T có năng lực miễn dịch. Bằng chứng cho thấy có chức năng tuyến ức là quan sát thấy có tế bào T sơ khai trong máu ngoại vi. Thường xuất hiện sau 6 tháng điều trị bằng Rethymic, nếu thành công.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Rethymic được FDA phê duyệt dựa trên kết quả nghiên cứu lâm sàng bao gồm 105 bệnh nhân từ 1 tháng tuổi đến 16 tuổi. Mỗi người được điều trị 1 lần với Rethymic từ năm 1993 đến năm 2020. Rethymic cho thấy cải thiện khả năng sống sót của trẻ mắc bệnh không tuyến ức bẩm sinh. Hầu hết trẻ được điều trị bằng sản phẩm này đều sống sót ít nhất sau 2 năm. Trẻ em được điều trị bằng Rethymic sống sót qua năm đầu tiên thường sống lâu hơn. Rethymic cũng cho thấy giảm tần xuất và mức độ nghiêm trọng của nhiễm trùng theo thời gian.

ĐIỀU TRỊ VỚI RETHYMIC VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Liều được xác định dựa trên diện tích bề mặt lát cắt Rethymic và diện tích bề mặt cơ thể của bệnh nhân. Liều khuyến cáo là 5.000 đến 22.000 mm² Rethymic / m² diện tích bề mặt cơ thể người bệnh. Rethynic được cấy vào đùi trước qua đường rạch dài ~ 5 cm sau khi gây mê toàn thân. Có thể cấy vào 1 hoặc cả 2 chân, tùy theo trọng lượng cơ và số lượng mô được cấy ghép.

Tác dụng phụ thường gặp (> 10%) bao gồm tăng huyết áp, hội chứng phóng cytokine, phát ban, hạ magnesium máu, suy thận, giảm tiểu cầu, bệnh mô ghép chống chủ thể.

Nguồn tham khảo: