Amvuttra - Thuốc mới điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gene transthyretin

AMVUTTRA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần vutrisiran là liên hợp siRNA – GalNAc chuỗi đôi, do Alnylam phát triển và thương mại hóa. Amvuttra được chỉ định điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gene transthyretin (polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 6 năm 2022.

Giá thành tại Mỹ : Khoảng 463,500 USD cho một năm điều trị.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Vutrisiran là một liên hợp siRNA – GalNAc chuỗi đôi, phân hủy mRNA của gen transthyretin (TTR) dạng đột biến và thể tự nhiên (wild-type) thông qua RNA can thiệp, dẫn đến giảm protein TTR trong máu và giảm lắng đọng protein TTR trong mô.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Amvuttra được FDA phê duyệt dựa trên kết quả nghiên cứu HELIOS-A, một nghiên cứu ngẫu nhiên, nhãn mở, toàn cầu, đa trung tâm, pha 3 trên 164 bệnh nhân mắc chứng amyloidosis do đột biến gene TTR (hereditary transthyretin-mediated amyloidosis: hATTR) được chọn ngẫu nhiên 3: 1 để nhận 25 mg vutrisiran (N = 122) tiêm dưới da 3 tháng một lần hoặc 0,3 mg / kg patisiran (N = 42) truyền tĩnh mạch 3 tuần một lần (nhóm tham chiếu) trong 18 tháng.

Amvuttra đáp ứng mục đánh giá chính (Primary endpoint) của nghiên cứu, sự thay đổi trong mNIS + 7 (modified Neuropathy Impairment Score + 7) so với ban đầu sau 9 tháng. Điều trị bằng Amvuttra (N = 114) dẫn đến giảm trung bình 2,2 điểm (cải thiện) trong mNIS + 7 so với mức tăng trung bình 14,8 điểm (xấu đi) ở nhóm giả dược (N = 67), 50 % bệnh nhân được điều trị bằng Amvuttra đã cải thiện được tình trạng suy giảm bệnh lý thần kinh so với ban đầu.

Amvuttra cũng đáp ứng tất cả các mục đánh giá phụ (Secondary Endpoint) sau 9 tháng, với sự cải thiện đáng kể điểm Norfolk QoL-DN (Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy) và bài kiểm tra đi bộ 10 mét theo thời gian (10-MWT), và những cải thiện đã được quan sát thấy trong các mục đánh giá khác, bao gồm thay đổi mBMI.

Kết quả hiệu quả sau 18 tháng phù hợp với dữ liệu 9 tháng, với Amvuttra đạt được những cải thiện có ý nghĩa thống kê so với giả dược và không thua kém so với nhóm tham chiếu patisiran trong nghiên cứu.

ĐIỀU TRỊ VỚI AMVUTTRA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Amvuttra được cung cấp dưới dạng dung dịch, liều khuyến cáo là tiêm dưới da 25 mg, 3 tháng 1 lần.

Tác dụng phụ thường gặp (≥5%) là đau khớp, khó thở, và giảm vitamin A .

Nguồn tham khảo: