Qalsody - Thuốc mới điều trị bệnh xơ cứng bó bên teo cơ

QALSODY LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch tiêm nội tủy sống (intrathecal), chứa thành phần tofersen, là antisense oligonucleotide (ASO) liên kết với mRNA của gene SOD-1 (superoxide dismutase 1), do Biogen phát triển và thương mại hóa. Qalsody được chỉ định điều trị bệnh xơ cứng bó bên teo cơ (Amyotrophic lateral sclerosis: ALS) ở người trưởng thành có đột biến gene SOD-1.

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 4 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Tofersen là một ASO gây phân hủy mRNA của gene SOD-1 thông qua liên kết với mRNA của gene này, dẫn đến giảm tổng hợp protein SOD-1.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Qalsody được đánh giá trong một nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, kéo dài 28 tuần ở 147 bệnh nhân bị suy nhược do ALS và có đột biến gene SOD-1 được xác nhận bởi phòng thí nghiệm trung tâm. Nghiên cứu chỉ định ngẫu nhiên 108 bệnh nhân theo tỷ lệ 2:1 để được điều trị bằng Qalsody 100 mg (n = 72) hoặc giả dược (n = 36) trong 24 tuần (ba liều tấn công, sau đó là 5 liều duy trì). Những người tham gia có khoảng 43% là nữ; 57% nam giới, 64% là người da trắng; và 8% người châu Á. Tuổi trung bình là 49,8 tuổi (từ 23 đến 78 tuổi).

Bệnh nhân dùng Qalsody đã giảm đáng kể nồng độ Neurofilament light (NfL) huyết tương ở Tuần 28 so với nhóm dùng giả dược. Điều này cho phép dự đoán có lợi ích lâm sàng cho bệnh nhân. Mức giảm NfL được quan sát, nhất quán giữa tất cả các nhóm nhỏ dựa trên giới tính, thời gian mắc bệnh kể từ khi khởi phát triệu chứng, vị trí khởi phát và sử dụng các loại thuốc khác để điều trị ALS.

ĐIỀU TRỊ VỚI QALSODY VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Qalsody được cung cấp dưới dạng dịch tiêm và sử dụng bởi các chuyên gia chăm sóc sức khỏe có kinh nghiệm trong việc thực hiện chọc dò tủy sống. Thuốc được tiêm vào tủy sống. liều lượng khuyến cáo là 100 mg (15 mL) mỗi lần dùng. Bệnh nhân nhận 3 liều ban đầu được dùng trong khoảng thời gian 14 ngày, sau đó là liều duy trì cứ sau 28 ngày.

Tác dụng phụ phổ biến là đau, mệt mỏi, đau khớp, tăng bạch cầu dịch não tủy và đau cơ.

Nguồn tham khảo:

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene
https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/fda-grants-accelerated-approval-qalsodytm-tofersen-sod1-als
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/215887s000lbl.pdf