Ngenla - Thuốc mới điều trị chậm tăng trưởng do thiếu hormon ở trẻ

NGENLA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần somatrogon, là một chất tương tự hormone tăng trưởng (Growth hormone : GH) của người, do Pfizer phát triển và thương mại hóa. Ngenla được chỉ định để điều trị bệnh nhi từ 3 tuổi trở lên bị chậm tăng trưởng do thiếu hụt hormone tăng trưởng (growth hormone deficiency : GHD) nội sinh.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 6 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Somatrogon liên kết với thụ thể GH và bắt đầu truyền tín hiệu hạ tầng dẫn đến những thay đổi trong quá trình tăng trưởng và chuyển hóa. Sự liên kết của Somatrogon dẫn đến kích hoạt đường truyền tín hiệu STAT5b và làm tăng nồng độ IGF-1 (Insulin-like Growth Factor 1) trong huyết thanh. GH và IGF-1 kích hoạt trao chuyển hóa, tăng trưởng tuyến tính và tăng cường tốc độ tăng trưởng ở bệnh nhi mắc GHD.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Ngenla được FDA phê duyệt dựa trên kết quả từ các nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên với hoạt chất, nhãn mở, pha 3, đánh giá tính an toàn và hiệu quả của Ngenla khi dùng một lần mỗi tuần so với somatropin một lần mỗi ngày. Nghiên cứu đã đáp ứng mục đánh giá chính về tính không thua kém của Ngenla so với somatropin, được đo bằng phát triển chiều cao hàng năm sau 12 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI NGENLA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Ngenla được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm dưới da mỗi tuần một lần, vào cùng một ngày mỗi tuần, vào bất kỳ thời điểm nào trong ngày.

Tiêm ở bụng, đùi, mông hoặc cánh tay trên với vị trí tiêm luân phiên hàng tuần.

Liều khuyến cáo là 0,66 mg/kg trọng lượng cơ thể, dùng mỗi tuần một lần. Có thể cá nhân hóa liều lượng cho từng bệnh nhân dựa trên phản ứng tăng trưởng.
Đối với bệnh nhân chuyển từ dùng hormone tăng trưởng hàng ngày sang sử dụng Ngenla có thể bắt đầu điều trị mỗi tuần một lần vào ngày sau lần tiêm hàng ngày cuối cùng của họ.
Nếu cần nhiều hơn một mũi tiêm để hoàn tất một liều, các mũi tiêm nên được thực hiện tại vị trí tiêm khác nhau

Tác dụng phụ thường gặp ( ≥5%) là: phản ứng tại chỗ tiêm, viêm mũi họng, nhức đầu, sốt, thiếu máu, ho, nôn, suy giáp, đau bụng, phát ban và đau hầu họng

Nguồn tham khảo:

https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-approves-pfizers-ngenlatm-long-acting-once-weekly
https://labeling.pfizer.com/ShowLabeling.aspx?id=19642