Tiềm năng của liệu pháp tế bào CAR-T trong bệnh tự miễn

Nghiên cứu

Một nghiên cứu nhỏ trên 15 bệnh nhân được công bố vừa rồi trên Tạp chí Y học New England, đã cung cấp bằng chứng mạnh mẽ về tiềm năng điều trị của liệu pháp tế bào CAR-T CD19 trong các bệnh rối loạn tự miễn dịch. Nghiên cứu được tiến hành ở Đức, các đối tượng tham gia là những bệnh nhân đã được chẩn đoán mắc bệnh lupus ban đỏ hệ thống (systemic lupus erythematosus: SLE), viêm cơ vô căn (idiopathic inflammatory myositis) hoặc xơ cứng hệ thống (systemic sclerosis), bệnh nặng, tiến triển và kháng lại ít nhất 2 chất điều hòa miễn dịch khác nhau. Liệu pháp tế bào CAR-T được cung cấp cho các bệnh nhân này thông qua một chương trình tiếp cận mở rộng ở Đức, dành cho bệnh nhân bệnh nặng.

Tính hiệu quả

Sau thời gian theo dõi trung bình là 15 tháng, tất cả 8 bệnh nhân SLE đều thuyên giảm bệnh dựa trên Định nghĩa về sự thuyên giảm trong công cụ SEL, một tiêu chí thống nhất để đánh giá sự thuyên giảm ở bệnh nhân SLE, bao gồm các chỉ số khác và nhu cầu điều trị. Tất cả 4 bệnh nhân mắc bệnh xơ cứng hệ thống cũng có điểm số giảm trong chỉ số hoạt động của Nhóm Nghiên cứu và Thử nghiệm Scleroderma Châu Âu, cho thấy mức độ hoạt động của bệnh thấp hơn. Ngoài ra, cả 3 bệnh nhân bị viêm cơ vô căn đều cho thấy đáp ứng lâm sàng quan trọng, theo đánh giá của Hiệp hội Thấp khớp Hoa Kỳ – Liên đoàn Chống Thấp khớp Châu Âu.

Cuối cùng, tất cả các bệnh nhân đều có thể ngừng điều trị ức chế miễn dịch.

Tính an toàn

Về mặt an toàn, 11 bệnh nhân mắc hội chứng phóng thích cytokine, trong đó có 10 bệnh nhân độ 1 và 1 bệnh nhân độ 2. Một bệnh nhân bị giảm bạch cầu trung tính độ 4, tình trạng này đã được giải quyết sau khi ngừng điều trị bằng sertraline, pregabalin và doxazosin và sau khi tiêm thuốc yếu tố kích thích tạo cụm bạch cầu hạt.

Cách liệu pháp tế bào CAR-T hoạt động

Liệu pháp tế bào CAR-T là phương pháp cá nhân hóa, nhằm mục đích lập trình lại các tế bào miễn dịch, tế bào T của chính bệnh nhân, để nhắm mục tiêu tấn công và loại bỏ các tế bào B bất thường gây ra bệnh tự miễn như SLE, viêm cơ vô căn, và bệnh xơ cứng hệ thống.

Nguồn tham khảo