Rezdiffra - Thuốc mới đầu tiên điều trị viêm gan nhiễm mỡ không do rượu xơ hóa

REZDIFFRA LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần resmetirom, là chất chủ vận thụ thể hormone tuyến giáp-beta (Thyroid Hormone Receptor-beta: THR-beta), do Madrigal Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Rezdiffra được chỉ định kết hợp với chế độ ăn kiêng và tập thể dục để điều trị cho người lớn bị viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) không xơ gan (Non-cirrhosis) với mức độ xơ hóa (fibrosis) từ trung bình đến nặng (tương đương với giai đoạn xơ hóa từ F2 đến F3).

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 3 năm 2024.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Resmetirom là chất chủ vận từng phần của thụ thể hormone tuyến giáp-beta (THR-β). THR-β là dạng THR chính ở gan, và việc kích thích THR-β ở gan làm giảm triglycerid trong gan, trong khi hoạt động của hormone tuyến giáp bên ngoài gan, bao gồm cả ở tim và xương, chủ yếu được thực hiện thông qua THR-α

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Rezdiffra được đánh giá dựa trên phân tích Mục đánh giá thay thế (Surrogate Endpoint): vào tháng thứ 12 trong một thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, kéo dài 54 tháng.
Mục đánh giá thay thế đo mức độ viêm và xơ hóa / sẹo gan. Để tham gia thử nghiệm, bệnh nhân cần được sinh thiết gan cho thấy tình trạng viêm do NASH với xơ hóa gan ở mức độ trung bình hoặc nặng.

Trong thử nghiệm bao gồm 888 đối tượng được chỉ định ngẫu nhiên để nhận hoặc giả dược (294 đối tượng), hoặc Rezdiffra 80 mg (298 đối tượng), hoặc Rezdiffra 100 mg (296 đối tượng) uống một lần mỗi ngày, kèm chăm sóc tiêu chuẩn cho NASH, bao gồm tư vấn về chế độ ăn uống và tập thể dục lành mạnh.

Sau 12 tháng, sinh thiết gan cho thấy tỷ lệ đối tượng được điều trị bằng Rezdiffra đạt được hồi phục NASH và cải thiện xơ hóa gan cao hơn so với những người dùng giả dược.
Tổng cộng có từ 26% đến 27% đối tượng ở nhóm nhận Rezdiffra 80 mg và 24% đến 36% đối tượng ở nhóm nhận Rezdiffra 100 mg đã trải qua quá trình hồi phục NASH và không làm sơ hóa trầm trọng hơn, so với 9% đến 13% đối tượng ở nhóm nhận giả dược và tư vấn về chế độ ăn uống và tập thể dục.
Ngoài ra, tổng cộng 23% đối tượng nhận Rezdiffra 80 mg và 24% đến 28% đối tượng nhận Rezdiffra 100 mg đã cải thiện tình trạng xơ hóa gan và tình trạng NASH không trầm trọng hơn, so với 13% đến 15% những người dùng giả dược, dựa vào kết quả của từng nhà nghiên cứu giải phẩu bệnh lý.

ĐIỀU TRỊ VỚI REZDIFFRA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây.

Rezdiffra được cung cấp dưới dạng viên nén, liều khuyến cáo dựa trên trọng lượng cơ thể thực tế.

Đối với bệnh nhân có cân nặng <100 kg: liều khuyến cáo là 80 mg đường uống một lần mỗi ngày.
Đối với bệnh nhân có cân nặng ≥100 kg: liều khuyến cáo là 100 mg đường uống một lần mỗi ngày.
Có thể dùng Rezdiffra cùng hoặc không cùng với thức ăn.

Tác dụng phụ phổ biến nhất của Rezdiffra (> 5%) là: tiêu chảy, buồn nôn, ngứa, nôn, táo bón, đau bụng và chóng mặt.

Nguồn tham khảo

https://ir.madrigalpharma.com/news-releases/news-release-details/madrigal-pharmaceuticals-announces-fda-approval-rezdiffratm#:~:text=The%20recommended%20dosage%20of%20Rezdiffra,100%20mg%20orally%20once%20daily.
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/217785s000lbl.pdf