Winrevair - Thuốc mới điều trị chứng tăng huyết áp động mạch phổi

WINREVAIR LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần sotatercept, là chất ức chế tín hiệu activin (activin signaling inhibitor), do Merck phát triển và thương mại hóa. Winrevair được chỉ định điều trị cho người trưởng thành bị tăng huyết áp động mạch phổi (pulmonary arterial hypertension: PAH, Nhóm 1 của WHO) giúp tăng khả năng vận động, cải thiện phân loại chức năng của WHO, và giảm nguy cơ xảy ra các biến cố lâm sàng xấu đi.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 3 năm 2024.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Sotatercept là một chất ức chế tín hiệu activin, bằng cách liên kết với activin A và các phối tử siêu họ (superfamily) TGF- β khác. Kết quả là, sotatercept giúp cải thiện sự cân bằng giữa tín hiệu thúc đẩy tăng sinh (qua trung gian ActRIIA/Smad2/3) và chống tăng sinh (qua trung gian BMPRII/Smad1/5/8) để điều chỉnh sự tăng sinh mạch máu.
Trong mô hình chuột bị PAH, chất tương tự sotatercept làm giảm tình trạng viêm và ức chế sự tăng sinh của tế bào nội mô và cơ trơn trong mạch máu bị bệnh. Những thay đổi tế bào này làm thành mạch mỏng hơn, đảo ngược một phần quá trình tái cấu trúc tâm thất phải và cải thiện huyết động học.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Winrevair được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm STELLAR, pha 3, so sánh Winrevair (n=163) với giả dược (n=160), cả hai đều kết hợp với các liệu pháp chăm sóc cơ bản ở bệnh nhân trưởng thành mắc PAH (Nhóm 1 FC II hoặc III của WHO) .

Kết quả cho thấy việc bổ sung Winrevair vào liệu pháp cơ bản đã tăng khoảng cách đi bộ 6 phút so với mức cơ bản thêm 41 mét (KTC 95%: 28, 54; p<0,001) ở Tuần 24 và cải thiện đáng kể nhiều kết quả phụ quan trọng, bao gồm giảm tỷ lệ mắc bệnh, nguy cơ tử vong do bất kỳ nguyên nhân nào hoặc các biến cố lâm sàng PAH đến 84% so với chỉ điều trị cơ bản (số biến cố: 9 so với 42, tỷ lệ nguy cơ = 0,16; KTC 95%: 0,08, 0,35; p<0,001).

ĐIỀU TRỊ VỚI WINREVAIR VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Winrevair được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm dưới da mỗi 3 tuần tùy theo trọng lượng cơ thể. Liều khởi đầu khuyến cáo là 0,3 mg/kg tiêm dưới da.

Liều mục tiêu được khuyến cáo là 0,7 mg/kg mỗi 3 tuần tiêm dưới da.
Có thể cần phải điều chỉnh liều lượng dựa theo tăng huyết sắc tố (Hgb) và giảm tiểu cầu.
Kiểm tra Hgb và tiểu cầu trước mỗi liều trong 5 liều đầu tiên, hoặc lâu hơn nếu giá trị không ổn định và theo dõi định kỳ sau đó.

Tác dụng phụ phổ biến nhất (>10% ở những bệnh nhân dùng Winrevair và lớn hơn 5% so với giả dược) là đau đầu, chảy máu cam, phát ban, giãn mao mạch, tiêu chảy, chóng mặt và ban đỏ.

Nguồn tham khảo

https://www.merck.com/news/fda-approves-mercks-winrevair-sotatercept-csrk-a-first-in-class-treatment-for-adults-with-pulmonary-arterial-hypertension-pah-who-group-1/
https://www.merck.com/product/usa/pi_circulars/w/winrevair/winrevair_pi.pdf