Grafapex - Thuốc mới sử dụng trong phác đồ chuẩn bị dị ghép tế bào gốc tạo máu

GRAFAPEX LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch tiêm, chứa thành phần treosulfan, là chất alkyl hóa, do medac GmbH phát triển và thương mại hóa. Grafapex được chỉ định cho:

Sử dụng kết hợp với fludarabine trong phác đồ chuẩn bị dị ghép tế bào gốc tạo máu (alloHSCT) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 1 tuổi trở lên mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (Acute myeloid leukemia: AML).
Sử dụng kết hợp với fludarabine trong phác đồ chuẩn bị dị ghép tế bào gốc tạo máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 1 tuổi trở lên mắc hội chứng rối loạn sinh tủy (myelodysplastic syndromes: MDS).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2025.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Treosulfan là một tác nhân alkyl hóa DNA chịu trách nhiệm cho các hoạt động gây độc tế bào. Treosulfan cho thấy hoạt động làm suy yếu tế bào gốc tạo máu cũng như hoạt động ức chế miễn dịch và chống khối u ở mô hình chuột mắc bệnh bạch cầu.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Grafapex đã được đánh giá trong Thử nghiệm MC-FludT.14/L II (NCT00822393), là một thử nghiệmđối chứng ngẫu nhiên so sánh treosulfan với busulfan kết hợp với fludarabine như một phác đồ chuẩn bị cho dị ghép tế bào gốc tạo máu. Bệnh nhân đủ điều kiện bao gồm người lớn từ 18 đến 70 tuổi mắc AML hoặc MDS. Có 570 bệnh nhân được phân ngẫu nhiên vào nhóm treosulfan (n = 280) hoặc busulfan (n = 290).
Mục đánh giá quả hiệu quả chính là thời gian sống còn toàn bộ (OS), được định nghĩa là thời gian từ khi phân nhóm ngẫu nhiên cho đến khi tử vong do bất kỳ nguyên nhân nào.

Kết quả cho thấy ỷ lệ nguy cơ đối với OS (phân tầng theo loại người hiến tặng và nhóm nguy cơ) ở nhóm treosulfan so với busulfan là 0,67 (95% CI: 0,51, 0,90) ở bệnh nhân mắc AML và 0,64 (95% CI: 0,40, 1,02) ở bệnh nhân mắc MDS.

ĐIỀU TRỊ VỚI GRAFAPEX VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Grafapex được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm. Liều khuyến cáo là 10 g/m² diện tích bề mặt cơ thể (BSA) mỗi ngày dưới dạng truyền tĩnh mạch trong 2 giờ, dùng trong 3 ngày liên tiếp (ngày -4, -3, -2) kết hợp với fludarabine trước khi truyền tế bào gốc tạo máu (ngày 0).

Tác dụng phụ phổ biến nhất (≥20%) là đau cơ, viêm miệng, sốt, buồn nôn, phù nề, nhiễm trùng và nôn. Các bất thường xét nghiệm không liên quan đến huyết học độ 3 hoặc 4 là tăng GGT, tăng bilirubin, tăng ALT, tăng AST, và tăng creatinine.
Nguồn tham khảo