Ctexli - Thuốc mới điều u vàng não gân

CTEXLI LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần chenodiol, là một loại axit mật chính, được tổng hợp từ cholesterol trong gan, do Mirum Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Ctexli được chỉ định để điều trị bệnh u vàng não gân (cerebrotendinous xanthomatosis: CTX) ở người trưởng thành.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2025. Đồng thời Ctexli cũng được công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Chenodiol nội sinh (axit chenodeoxycholic) là một loại axit mật chính, được tổng hợp từ cholesterol trong gan. Trong CTX, các con đường tổng hợp axit mật chính bị gián đoạn do thiếu hụt một phần hoặc toàn bộ sterol 27-hydroxylase được mã hóa bởi gene CYP27A1. Ctexli hoạt động để thay thế mức độ thiếu hụt của axit chenodeoxycholic, axit mật nội sinh ở những bệnh nhân mắc CTX. Nồng độ chenodiol tăng lên trong nhóm axit mật ruột gan khôi phục hoạt động của thụ thể farnesoid X (FXR) và điều hòa CYP7A1 xuống dẫn đến ức chế và giảm các axit mật và cồn mật không điển hình bao gồm cholestanol và 23S-pentol.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Ctexli trong điều trị bệnh nhân CTX đã được đánh giá trong một thử nghiệm dối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi. Thử nghiệm kéo dài 24 tuần đã chứng minh rằng điều trị bằng Ctexli, 250 miligam ba lần mỗi ngày, dẫn đến giảm đáng kể lượng cholesterol trong huyết tương và 23S-pentol trong nước tiểu (chất chuyển hóa cholesterol tăng đáng kể ở bệnh nhân CTX) so với điều trị bằng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI CTEXLI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây.

Ctexli được cung cấp dưới dạng viên nén, liều khuyến cáo là 250 mg uống 3 lần mỗi ngày.

Tác dụng phụ thường gặp nhất (tỷ lệ mắc > 14%) là tiêu chảy, nhức đầu, đau bụng, táo bón, tăng huyết áp, suy nhược cơ và nhiễm trùng đường hô hấp trên.

Nguồn tham khảo