DARZALEX LÀ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần daratumumab, là kháng thể đơn dòng liên kết với CD38, do Janssen phát triển và thương mại hóa. Darzalex được chỉ định điều trị Bệnh đa u tủy, ở bệnh nhân đã trải qua ít nhất 3 liệu pháp trước đó, bao gồm ức chế proteasome và thuốc điều hoà miễn dịch, hoặc bệnh nhân kháng kép với cả 2 loại này.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2015.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

CD38 là một glycoprotein xuyên màng (48 kDa), biểu hiện trên bề mặt của tế bào tạo máu, bao gồm đa u tủy và các loại tế bào mô khác và có nhiều chức năng, chẳng hạn như kết dính qua trung gian thụ thể, truyền tín hiệu và điều hòa hoạt động của cyclase và hydrolase. Daratumumab là một kháng thể đơn dòng liên kết với CD38 và ức chế sự phát triển tế bào khối u biểu hiện CD38, bằng cách gây ra quá trình tự chết trực tiếp thông qua liên kết chéo trung gian Fc, cũng như ly giải tế bào khối u qua trung gian miễn dịch thông qua độc tế bào phụ thuộc bổ thể (CDC).

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Darzalex được FDA phê duyệt dựa trên kết quả 2 thử nghiệm:

  1. Thử nghiệm mở, bao gồm 106 bệnh nhân bị đa u tủy tái phát hoặc kháng trị. Các bệnh nhân được điều trị với Darzalex 16 mg / kg liên tục cho đến khi độc tính không thể điều trị tiếp hoặc bệnh tiến triển. Kết quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 29,2% (Đáp ứng hoàn toàn triệt để 2,8% bệnh nhân, đáp ứng một phần rất tốt 9,4% bệnh nhân và đáp ứng một phần ở 17% bệnh nhân). Khoảng thời gian đáp ứng trung vị là 7,4 tháng.
  2. Thử nghiệm mở, bao gồm 42 bệnh nhân đa u tủy tái phát hoặc kháng trị. Các bệnh nhân được điều trị với Darzalex 16 mg / kg liên tục cho đến khi độc tính không thể chấp nhận được hoặc bệnh tiến triển. Kết quả tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 36%, với 1 đáp ứng hoan toàn và 3 đáp ứng một phần rất tốt. Khoảng thời gian đáp ứng  từ 2,2 đến 13,1 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI DARZALEX VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Darzalex được cung cấp dưới dạng dịch tiêm tĩnh mạch. Liều khuyến cáo là 16 mg / kg truyền tĩnh mạch theo lịch như sau:

  • Tuần 1 – tuần 8: mỗi tuần 1 lần
  • Tuần 9 – tuần 24: hai tuần 1 lần
  • Từ ngày 25 trở đi : bốn tuần 1 lần

(Có thể chia liều tiêm tĩnh mạch đầu tiên thành 2 liều tiêm trong 2 ngày liên tiếp)

Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Darzalex là các phản ứng liên quan đến truyền dịch, mệt mỏi, buồn nôn, đau lưng, sốt, ho, nhiễm trùng đường hô hấp trên. Darzalex cũng có thể làm giảm số lượng tế bào bạch cầu, giảm hồng cầu và giảm tiểu cầu.

Nguồn tham khảo:

  1. http://www.janssenlabels.com/package-insert/product-monograph/prescribing-information/DARZALEX-pi.pdf
  2. https://wayback.archive-it.org/7993/20170111160754/http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm472875.htm
  3. https://www.centerwatch.com/directories/1067-fda-approved-drugs/listing/3376-darzalex-daratumumab