Qfitlia - Phương pháp điều trị mới cho Hemophilia A hoặc B

QFITLIA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dijch tiêm dưới da, chứa thành phần fitusiran là siRNA (Small interfering RNA), một loại tiểu RNA can thiệp hướng đến antithrombin, do Sanofi và Alnylam phát triển, thương mại hóa. Qfitlia được chỉ định để dự phòng ngăn ngừa hoặc giảm tần suất các đợt chảy máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc Hemophilia A hoặc B có hoặc không có tác nhân ức chế yếu tố VIII hoặc yếu tố IX.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 3 năm 2025.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Fitusiran là một siRNA, một loại tiểu RNA can thiệp chuỗi kép, hướng đến antithrombin (AT) gây ra sự thoái hóa mRNA của AT, làm giảm nồng độ AT trong huyết tương, tăng khả năng đông máu và hạn chế chảy máu.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả và độ an toàn của Qfitlia đã được đánh giá trong 2 thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên đa trung tâm, trên tổng cộng 177 bệnh nhân nam trưởng thành và trẻ mắc Hemophilia A hoặc B. Trong hai thử nghiệm ngẫu nhiên, những người tham gia được dùng Qfitlia hàng tháng hoặc phương pháp điều trị theo yêu cầu thông thường trong 9 tháng.

Ở những người tham gia có tác nhân ức chế dùng Qfitlia, cho thấy tỷ lệ chảy máu ước tính hằng năm giảm 73% so với những người được điều trị theo yêu cầu. Ở những người tham gia không có tác nhân ức chế dùng Qfitlia, cho thấy tỷ lệ chảy máu ước tính hằng năm giảm 71% so với những người được điều trị theo yêu cầu.

ĐIỀU TRỊ VỚI QFITLIA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Qfitlia được cung dưới dạng dung dịch chỉ sử dụng tiêm dưới da. Liều khởi đầu là 50 mg một lần mỗi 2 tháng. Theo dõi hoạt động AT bằng xét nghiệm được FDA chấp thuận. Duy trì hoạt động AT ở mức 15-35% bằng cách điều chỉnh liều lượng và/hoặc tần suất dùng thuốc.

Tác dụng phụ thường gặp (tỷ lệ mắc >10%) là nhiễm trùng do virus, viêm mũi họng và nhiễm trùng do vi khuẩn.

Nguồn tham khảo

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
https://investors.alnylam.com/press-release?id=28901
https ://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-03-28-20-07-38-3051637
https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf