Voxzogo – Thuốc mới điều trị rối loạn hình thành sụn xương

VOXZOGO LÀ GÌ 

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần vosoritide, là chất tương tự peptide lợi niệu type C (C type natriuretic peptide: CNP), do BioMarin phát triển và thương mại hóa. Voxzogo được chỉ định cải thiện tăng trưởng ở bệnh nhi từ 5 tuổi trở lên bị rối loạn hình thành sụn xương (Achondroplasia), là dạng phổ biến của chứng người lùn (dwarfism).

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 11 năm 2021.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG  

Đột biến trên gen FGFR3 làm cho protein FGFR3 hoạt động quá mức, cản trở sự phát triển của bộ xương và dẫn đến sự rối loạn phát triển xương. Vosoritide liên kết với thụ thể peptide lợi niệu natri-B (natriuretic peptide receptor-B: NPR-B) đối kháng với tín hiệu FGFR3 hạ nguồn bằng cách ức chế các kinase điều hòa tín hiệu ngoại bào 1 và 2 (extracellular signal-regulated kinases 1 and 2: ERK1 / 2). Kết quả giống như CNP, vosoritide hoạt động như một chất điều hòa tích cực sự phát triển của xương, thúc đẩy sự tăng sinh và biệt hóa tế bào sụn. Ở các mô hình động vật, vosoritide cho thấy thúc đẩy tăng sinh và biệt hóa tế bào sụn và tăng trưởng bộ xương sau đó. Trong các mô hình chuột mắc chứng loạn sản sụn liên quan đến FGFR3, cho thấy sự bình thường hóa một phần hoặc hoàn toàn của quá trình phát triển xương.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG 

Voxzogo được FDA phê duyệt dựa vào dữ liệu từ nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, pha 3, kéo dài một năm ở những đối tượng từ 5 tuổi trở lên mắc chứng rối loạn hình thành sụn xương (achondroplasia), nhằm đánh giá việc cải thiện tăng trưởng. Trong nghiên cứu, 121 người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để tiêm Voxzogo dưới da hoặc giả dược. Các nhà nghiên cứu đã đo tốc độ tăng trưởng hàng năm của những người tham gia hoặc tỷ lệ tăng trưởng chiều cao, vào cuối năm. Kết quả cho thấy những người tham gia sử dụng Voxzogo cao hơn trung bình 1,57 cm so với những người dùng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI VOXZOGO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP 

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng) 

Voxzogo được cung cấp dưới dạng dịch tiêm dưới da một lần mỗi ngày, liều khuyến cáo dựa trên cân nặng của bệnh nhân.

Tác dụng phụ phổ biến (> 10%) bao gồm ban đỏ tại chỗ tiêm, sưng tấy tại chỗ tiêm, nôn mửa, nổi mề đay tại chỗ tiêm, đau khớp, giảm huyết áp và viêm dạ dày ruột.

Nguồn tham khảo: 

1. https://investors.biomarin.com/2021-11-19-BioMarin-Receives-FDA-Approval-for-VOXZOGO-TM-vosoritide-for-Injection,-Indicated-to-Increase-Linear-Growth-in-Children-with-Achondroplasia-Aged-5-and-Up-with-Open-Growth-Plates
2. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-improve-growth-children-most-common-form-dwarfism
3. https://pages.bmrn.com/rs/424-CBN-212/images/prescribing_information.pdf