Rystiggo – Thuốc mới trị nhược lực cơ nghiêm trọng

RYSTIGGO LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần rozanolixizumab, là kháng thể đơn dòng ức chế FcRN (neonatal Fc receptor), do UCB phát triển và thương mại hóa. Rystiggo được chỉ định để điều trị bệnh nhược lực cơ nghiêm trọng toàn thân (generalized myasthenia gravis: gMG) ở bệnh nhân trưởng thành dương tính với kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (anti-acetylcholine receptor antibodies) hoặc kháng thể kháng tyrosine kinase đặc hiệu cơ (anti-muscle-specific tyrosine kinase antibodies).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 6 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Trong bệnh nhược lực cơ nghiêm trọng, các tự kháng thể IgG được tạo ra và làm cản trở sự liên lạc tín hiệu giữa thần kinh và cơ, gây nhược lực cơ. Rozanolixizumab là là kháng thể đơn dòng liên kết với FcRn, ngăn FcRn tái tạo IgG dẫn đến giảm IgG lưu hành trong máu.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Rystiggo được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu MycarinG, pha 3. Mục đánh giá chính về hiệu quả là so sánh sự thay đổi so với ban đầu giữa các nhóm điều trị với tổng số điểm MG-ADL vào ngày thứ 43.

*MG-ADL là một công cụ đo lường đánh giá tác động của gMG đối với các chức năng hàng ngày của 8 dấu hiệu hoặc triệu chứng thường bị ảnh hưởng bởi gMG. Chúng bao gồm các hoạt động như thở, nói chuyện, nuốt và có thể đứng dậy khỏi ghế. Mỗi mục được đánh giá theo thang điểm 4 trong đó điểm 0 biểu thị chức năng bình thường và điểm 3 biểu thị mất khả năng thực hiện chức năng đó. Tổng số điểm nằm trong khoảng từ 0 đến 24, với điểm số cao hơn cho thấy mức độ suy giảm nhiều hơn.

Sự khác biệt điểm số có ý nghĩa thống kê nghiêng về rozanolixizumab đã được quan sát thấy trong sự thay đổi tổng điểm MG-ADL so với ban đầu [-3,4 điểm ở nhóm điều trị bằng rozanolixizumab ở mức liều ≈7mg/kg và ≈10 mg/kg, tương ứng, so với -0,8 điểm ở nhóm điều trị bằng giả dược (p<0,001)].

Mục đánh giá phụ là sự thay đổi giữa các nhóm điều trị từ ngày đầu tiên đến ngày thứ 43 trong QMG.

*QMG là một hệ thống phân loại gồm 13 mục để đánh giá tình trạng yếu cơ. Mỗi mục được đánh giá theo thang điểm 4 trong đó điểm 0 là không có điểm yếu và điểm 3 là điểm yếu nghiêm trọng. Tổng điểm có thể nằm trong khoảng từ 0 đến 39, trong đó điểm cao hơn cho thấy tình trạng suy yếu nghiêm trọng hơn.

Sự khác biệt điểm số có ý nghĩa thống kê nghiêng về rozanolixizumab đã được quan sát thấy trong sự thay đổi tổng điểm QMG so với ban đầu [-5,4 điểm và -6,7 điểm ở nhóm được điều trị bằng rozanolixizumab ở mức liều ≈7mg/kg và ≈10 mg/kg, tương ứng, so với -1,9 điểm ở nhóm nhóm dùng giả dược (p<0,001)]

ĐIỀU TRỊ VỚI RYSTIGGO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng thuốc)

Rystiggo được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm dưới da mỗi tuần một lần trong 6 tuần. Liều lượng như sau

Tác dụng phụ phổ biến nhất (≥10%) là nhức đầu, nhiễm trùng, tiêu chảy, sốt, phản ứng quá mẫn và buồn nôn.

Nguồn tham khảo

1. https://www.ucb.com/stories-media/Press-Releases/article/UCB-announces-US-FDA-approval-of-RYSTIGGOR-rozanolixizumab-noli-for-the-treatment-of-adults-with-generalized-myasthenia-gravis
2. https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf