Duvyzat – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

DUVYZAT LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch uống, chứa thành phần givinostat, là chất ức chế histone deacetylase (HDAC) do Italfarmaco phát triển và thương mại hóa. Duvyzat được chỉ định điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne muscular dystrophy: DMD) ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 3 năm 2024. Đồng thời Duvyzat cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Duvyzat là chất ức chế HDAC, ngăn chặn các enzyme này thúc đẩy quá trình thoái hóa cơ bằng cách ngăn chặn dịch mã gene thông qua việc thay đổi nếp gấp 3D của DNA trong tế bào. Việc ức chế HDAC thúc đẩy quá trình sửa chữa cơ, giảm viêm và giảm cả xơ hóa cơ và tích tụ mỡ ở bệnh nhân. Tuy nhiên cơ chế chính xác mà Duvyzat phát huy tác dụng trong điều trị DMD vẫn chưa được biết đầy đủ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Duvyzat được phê duyệt dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu EPIDYS, là thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, pha 3, bao gồm 179 bệnh nhân nam trên khắp các địa điểm ở Bắc Mỹ và Châu Âu, từ 6 đến 17 tuổi (tuổi trung bình, 9 tuổi). Các bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận Duvyzat 10 mg/mL uống 2 lần mỗi ngày hoặc giả dược cộng với chế độ điều trị bằng corticosteroid trong thời gian điều trị 18 tháng; những người tham gia đến địa điểm nghiên cứu của họ sau mỗi 12 tuần để đánh giá tất cả các mục nghiên cứu.

Mục đánh giá chính là sự thay đổi từ mức ban đầu sang tháng thứ 18 bằng cách leo bốn bậc thang để đo chức năng cơ. Những bệnh nhân được điều trị bằng Duvyzat cho thấy thời gian leo bốn cầu thang ít giảm hơn so với giả dược. Sự thay đổi trung bình từ thời điểm ban đầu đến tháng thứ 18 về thời gian leo bốn cầu thang là 1,25 giây đối với bệnh nhân dùng Duvyzat so với 3,03 giây đối với bệnh nhân dùng giả dược.

Mục đánh giá phụ là sự thay đổi từ mức ban đầu đến tháng thứ 18 về chức năng thể chất được đánh giá bởi thang điểm NSAA (North Star Ambulatory Assessment), là một thang điểm thường được sử dụng để đánh giá chức năng vận động ở các bé trai mắc bệnh DMD có khả năng đi lại. Những bệnh nhân được điều trị bằng Duvyzat thấy điểm NSAA của họ ít xấu đi hơn sau 18 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI DUVYZAT VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Duvyzat được cung cấp dưới dạng dung dịch uống, liều khuyến cáo dựa trên trọng lượng cơ thể theo bảng bên dưới

Tác dụng phụ thường gặp nhất (>10% ở bệnh nhân điều trị Duvyzat) là tiêu chảy, đau bụng, giảm tiểu cầu, buồn nôn/nôn, tăng triglycerid máu và sốt.

Nguồn tham khảo

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-nonsteroidal-treatment-duchenne-muscular-dystrophy
2. https://www.ajmc.com/view/givinostat-receives-full-fda-approval-for-duchenne-muscular-dystrophy
3. https://www.businesswire.com/news/home/20240321735508/en/Italfarmaco-Receives-FDA-Approval-for-Duvyzat%E2%84%A2-givinostat-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy
4. https://www.duvyzat.com/PI