TAVALISSE

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần fostamatinib dinatri hexahydrate, là chất ức chế tyrosine kinase, do Rigel Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Tavalisse được chỉ định điều trị giảm tiểu cầu ở bệnh nhân giảm tiểu cầu miễn dịch (immune thrombocytopenia: ITP) mãn tính không đáp ứng với phương pháp điều trị trước đó.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 4 năm 2018.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Fostamatinib là một chất ức chế tyrosine kinase với hoạt tính ức chế tyrosine kinase ở lá lách. Chất chuyển hóa chính của fostamatinib, R406, ức chế sự truyền tín hiệu của các thụ thể hoạt hóa Fc và thụ thể tế bào B. Chất chuyển hóa fostamatinib R406 làm giảm sự phá hủy tiểu cầu qua trung gian kháng thể.

TAVALISSE VÀ FDA

Tavalisse được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ hai thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược (FIT1 và FIT2), ở bệnh nhân bị ITP mãn tính. Các bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên 2: 1 hoặc nhận fostamatinib (n = 101) hoặc giả dược (n = 49). Kết quả cho thấy đáp ứng ổn định là 18% ở nhóm bệnh nhân dùng fostamatinib so với 2% nhóm dùng giả dược (P = 0,0003). Các đáp ứng tổng thể (được xác định hồi cứu là ≥1, số lượng tiểu cầu ≥50,000 / μL, trong vòng 12 tuần đầu điều trị) xảy ra ở 43% bệnh nhân dùng fostamatinib so với 14% ở nhóm giả dược. Thời gian trung bình khi bắt đầu đáp ứng là 15 ngày (100mg x2 / ngày) và 83% đáp ứng trong vòng 8 tuần.

ĐIỀU TRỊ VỚI TAVALISSE VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Tavalisse được cung cấp dưới dạng viên nén. Liều khuyến cáo là 100 mg x 2 lần mỗi ngày. Sau 4 tuần, nếu số lượng tiểu cầu không tăng lên ít nhất 50 x 109 / L, có thể tăng liều Tavalisse lên 150 mg x 2 lần mỗi ngày.

Các tác dụng phụ thường gặp là tiêu chảy, tăng huyết áp, buồn nôn, nhiễm trùng đường hô hấp, chóng mặt, ALT / AST tăng, phát ban, đau bụng, mệt mỏi, đau ngực và giảm bạch cầu.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.prnewswire.com/news-releases/rigel-announces-fda-approval-of-tavalisse-fostamatinib-disodium-hexahydrate-for-chronic-immune-thrombocytopenia-itp-in-adult-patients-300631702.html
  2. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/209299lbl.pdf