Diacomit – Thuốc mới điều trị co giật liên quan đến hội chứng Dravet

DIACOMIT LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống chứa thành phần stiripentol, hoạt động thông qua thụ thể GABA-A, do Biocodex phát triển và thương mại hóa. Diacomit được chỉ định để điều trị co giật liên quan đến Hội chứng Dravet ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên đang dùng clobazam.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2018.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Cơ chế mà stiripentol phát huy tác dụng chống co giật ở người vẫn chưa được biết rõ. Cơ chế tác dụng có thể bao gồm tác dụng trực tiếp qua trung gian thụ thể GABA-A và tác động gián tiếp liên quan đến việc ức chế hoạt động của cytochrom P450 dẫn đến tăng nồng độ clobazam trong máu và hoạt tính chuyển hóa của nó.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Diacomit được FDA phê duyệt dựa trên 2 thử nghiệm lâm sàng đối chứng giả dược bao gồm 64 đối tượng. Mục đánh giá hiệu quả chính trong cả hai thử nghiệm là tỷ lệ đáp ứng. Đáp ứng được xác định là bệnh nhân giảm hơn 50% tần suất (mỗi 30 ngày) các cơn co giật so với khoảng thời gian ban đầu ở tuần 4. Ở nghiên cứu 1, tỷ lệ đáp ứng ở bệnh nhân dùng Diacomit là 71%, so với 5% ở bệnh nhân dùng giả dược. Ở nghiên cứu 2, tỷ lệ đáp ứng ở bệnh nhân dùng Diacomit là 67%, so với 9,1% ở bệnh nhân dùng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI DIACOMIT VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Diacomit được cung cấp dưới dạng viên nang. Liều khuyến cáo là 50 mg / kg / ngày, chia làm 2 hoặc chia 3 lần uống.

Tác dụng phụ thường gặp (ít nhất 10%) bao gồm: buồn ngủ (67%), giảm cảm giác thèm ăn (45%), kích động (27%), mất điều hòa (27%), sụt cân (27%), giảm trương lực cơ (24 %), buồn nôn (15%), run (15%), rối loạn tiêu hóa (12%) và mất ngủ (12%).

Nguồn tham khảo