Vitrakvi – Thuốc mới điều trị ung thư có gene NTRK dung hợp

VITRAKVI LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần larotrectinib là một chất ức chế kinase, do Loxo Oncology phát triển và thương mại hóa. Vitrakvi được chỉ định điều trị khối u cho người trưởng thành hoặc người trẻ với điều kiện như sau.

• Khối u ác tính có dung hợp gene NTRK, mà không có đột biến kháng trị.
• Di căn hoặc phẫu thuật có thể làm bệnh nặng hơn.
• Không có phương pháp điều trị thay thế thỏa đáng hoặc đã tiến triển sau điều trị.

Chỉ định này được FDA phê duyệt khẩn cấp vào tháng 11 năm 2018. Đồng thời, Vitrakvi cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Larotrectinib là một chất ức chế kinase. Nghiên cứu cho thấy các gene NTRK có thể xãy ra dung hợp một cách bất thường với các gene khác, và tạo ra protein TRK dung hợp, và có thể dẫn đến sự hình thành phát triển các khối u ác ở các vị trí khác nhau trong cơ thể.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Vitrakvi được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu được tổng hợp từ thử nghiệm pha I dành cho người trưởng thành, thử nghiệm NAVIGATE pha II, và thử nghiệm SCOUT pha I/II ở trẻ em (n = 55). Kết quả cho thấy Vitrakvi đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 75%, với 22% bệnh nhân đáp ứng hoàn toan, và 53% đáp ứng một phần với các loại khối u khác nhau, bao gồm sarcoma mô mềm, nước bọt tuyến, u xơ ở trẻ sơ sinh, tuyến giáp, phổi, melanoma, đại tràng, GIST, ung thư đường mật, ruột thừa, vú và tuyến tụy. 73% bệnh nhân (n = 41), có thời gian kéo dài đáp ứng (duration of response: DOR) ít nhất 6 tháng tại thời điểm phân tích dữ liệu. Thời gian trung bình khi bắt đầu điều trị đến khi đáp ứng là 1,84 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI VITRAKVI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Vitrakvi được cung cấp dưới dạng viên nang và dung dịch uống. Liều khuyến cáo như sau:

• Bệnh nhân người lớn và trẻ em có diện tích bề mặt cơ thể từ 1m² trở lên: Vitrakvi 100 mg uống 2 lần mỗi ngày.
• Bệnh nhân nhi có diện tích bề mặt cơ thể nhỏ hơn 1m²: Vitrakvi 100 mg / m2 uống 2 lần mỗi ngày.

Tác dụng phụ thường gặp có thể bao gồm: mệt mỏi, buồn nôn, chóng mặt, nôn, tăng AST, ho, ALT tăng, táo bón, tiêu chảy.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-oncology-drug-targets-key-genetic-driver-cancer-rather-specific-type-tumor
2. https://www.centerwatch.com/directories/1067-fda-approved-drugs/listing/4417-vitrakvi-larotrectinib
3. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/211710s000lbl.pdf