RYDAPT LÀ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần midostaurin, là chất ức chế kinase, do Novartis phát triển và thương mại hóa. Rydapt được chỉ định kết hợp với hoá trị điều trị Bệnh bạch cầu cấp dòng tuỷ (AML) chẩn đoán mới, có đột biến FLT3.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 4 năm 2017.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Midostaurin là một tiểu phân tử ức chế nhiều thụ thể tyrosine kinase. Midostaurin được chứng minh có khả năng ức chế tín hiệu của thụ thể FLT3 và sự tăng sinh tế bào, gây ra quá trình apoptosis (tế bào chết tự phát) ở tế bào bạch cầu biểu hiện các thụ thể FLT3 đột biến ITD và TKD hoặc biểu hiện quá mức các thụ thể FLT3 và PDGF kiểu tự nhiên. Midostaurin cũng chứng minh khả năng ức chế tín hiệu KIT, sự tăng sinh tế bào và sự phóng thích histamine và gây ra quá trình apoptosis ở tế bào mast.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Rydapt được FDA phê duyệt dựa trên kết quả từ một thử nghiệm ngẫu nhiên bao gồm 717 bệnh nhân AML chưa được điều trị trước đó. Trong thử nghiệm, những bệnh nhân được dùng Rydapt kết hợp với hóa trị sống lâu hơn những bệnh nhân chỉ được hóa trị. Ngoài ra, những bệnh nhân được dùng Rydapt kết hợp với hóa trị trong thử nghiệm sống lâu hơn (trung vị 8,2 tháng) mà không có biến chứng nhất định so với những bệnh nhân chỉ được hóa trị ( trung vị ba tháng).

ĐIỀU TRỊ VỚI RYDAPT VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Rydapt được cung cấp dưới dạng viên nang. Liều khuyến cáo là 50 mg uống hai lần mỗi ngày khi ăn.

Các tác dụng phụ thường gặp (≥ 20%) là sốt, giảm bạch cầu trung tính, buồn nôn, viêm niêm mạc, nôn, nhức đầu, chấm xuất huyết, đau cơ xương, chảy máu cam, nhiễm trùng, tăng đường huyết và nhiễm trùng đường hô hấp trên.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-combination-treatment-acute-myeloid-leukemia
  2. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/207997s000lbl.pdf