Regeneron và Sanofi hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Dược & Thực phẩm (FDA) Hoa Kỳ đã phê duyệt cho Dupixent (dupilumab) điều trị viêm da cơ địa (atopic dermatitis) từ trung bình đến nặng ở trẻ từ 6 đến 11 tuổi không kiểm soát được bằng các liệu pháp cơ bản.

Dupixent là một kháng thể đơn dòng, có tác dụng ức chế tín hiệu của protein interleukin-4 (IL-4) và interleukin-13 (IL-13) và không phải là thuốc ức chế miễn dịch. Dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng với Dupixent đã chỉ ra rằng IL-4 và IL-13 là nguyên nhân chính gây viêm loại 2, bao gồm viêm da dị ứng, hen suyễn và viêm mũi họng mãn tính với polyp mũi.

Viêm da cơ địa là một dạng bệnh chàm phổ biến nhất, được đặc trưng bởi tình trạng viêm da mãn tính, phát ban ở nhiều vị trí trên cơ thể và có thể ngứa dữ dội, dai dẳng, tổn thương da và khô da, nứt nẻ, đỏ hoặc sậm màu, đóng vảy và rỉ dịch. Ngứa là một trong những triệu chứng ảnh hưởng nặng nề nhất cho bệnh nhân.

Dupixent được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu thử nghiệm lâm sàng pha 3, đánh giá hiệu quả và tính an toàn của Dupixent kết hợp với corticosteroid tại chỗ (topical corticosteroids: TCS) so sánh với TCS đơn thuần ở trẻ em bị viêm da cơ địa nặng. Trong thử nghiệm, trẻ em được điều trị bằng Dupixent kết hợp TCS đã cho thấy những cải thiện đáng kể ở bệnh nhân nặng.

Liều dùng của Dupixent cho bệnh nhi từ 6 đến 11 tuổi dựa trên trọng lượng. Có 2 loại, liều 300 mg mỗi 4 tuần đối với trẻ em ≥15 đến <30 kg và liều 200 mg mỗi 2 tuần đối với trẻ em ≥30 đến <60 kg.

Kết quả ở tuần thứ 16 cho thấy như sau:

  • 84% cải thiện điểm EASI (Chỉ số vùng chàm và mức độ nặng) trung bình so với mức cơ bản ở bệnh nhân dùng Dupixent mỗi 4 tuần và 80% ở bệnh nhân dùng Dupixent mỗi hai tuần, so với 49% và 48% ở nhóm dùng TCS, tương ứng.
  • 75% bệnh nhân dùng Dupixent mỗi bốn tuần và 75% bệnh nhân dùng Dupixent mỗi hai tuần đạt EASI-75 (Chỉ số vùng chàm và mức độ nghiêm trọng-75), so với 28% và 26% ở nhóm dùng TCS, tương ứng.
  • 54% bệnh nhân sử dụng Dupixent mỗi 4 tuần và 61% bệnh nhân dùng Dupixent mỗi 2 tuần, giảm ít nhất 4 điểm trong thang điểm cường độ ngứa từ 0 đến 10 điểm, so với 12% và 13% ở nhóm TCS, tương ứng.
  • 30% bệnh nhân dùng Dupixent mỗi bốn tuần và 39% bệnh nhân dùng Dupixent mỗi hai tuần đạt được làn da rõ ràng hoặc gần như rõ ràng, so với 13% và 10% cho riêng TCS.

Các biểu hiện có hại (AE) thường thấy ở nhóm Dupixent bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp trên (15% với Dupixent mỗi 4 tuần, 9% với Dupixent mỗi 2 tuần, và lần lượt là 8% và 12% với TCS, tương ứng), phản ứng tại chỗ tiêm (10% với Dupixent mỗi 4 tuần, 14% với Dupixent mỗi 2 tuần, và lần lượt là 7% và 5% với TCS tương ứng), viêm mũi họng (10% với Dupixent mỗi 4 tuần, 3% với Dupixent mỗi 2 tuần, và lần lượt là 3% và 10% với TCS, tương ứng), viêm kết mạc (7% với Dupixent mỗi 4 tuần, 9% với Dupixent mỗi 2 tuần, và lần lượt là 3% và 5% với TCS, tương ứng), nôn (5% cho Dupixent mỗi 4 tuần, 7% với Dupixent mỗi 2 tuần, và lần lượt là 7% và 7% với TCS tương ứng) và sốt (5%với Dupixent mỗi 4 tuần, 2% với Dupixent mỗi 2 tuần, và lần lượt là 7% và 0% với TCS, tương ứng).

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.biospace.com/article/releases/fda-approves-dupixent-dupilumab-as-first-biologic-medicine-for-children-aged-6-to-11-years-with-moderate-to-severe-atopic-dermatitis/?keywords=Dupixent