FDA 2

Cục Quản lý Dược &Thực phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt cho Orencia (abatacept) để điều trị phòng ngừa mô ghép chống lại chủ thể cấp tính (acute graft versus host disease: aGVHD). eGVHD là một biến chứng có thể gây tử vong, có thể xảy ra sau khi cấy ghép tế bào gốc. Tế bào miễn dịch của người hiến tặng (mô ghép) coi cơ thể người nhận (vật chủ) như là vật lạ, và tấn công cơ thể người nhận. Nguy cơ phát triển aGVHD tăng lên khi người cho và người nhận không có quan hệ họ hàng với nhau hoặc không có sự tương thích hoàn toàn.

Orencia có thể được sử dụng cho người lớn và bệnh nhi từ 2 tuổi trở lên trải qua quá trình ghép tế bào gốc tạo máu (thường được gọi là ghép tủy xương hoặc ghép tế bào gốc) từ người hiến tặng không liên quan họ hàng thân thuộc. Đây là loại thuốc đầu tiên được FDA phê duyệt phòng ngừa aGVHD dựa trên dữ liệu thử nghiệm lâm sàng kết hợp với bằng chứng thế giới thực (real world evidence: RWE). RWE là bằng chứng lâm sàng, thông qua việc phân tích lợi ích tiềm tàng hoặc rủi ro tiềm ẩn từ dữ liệu liên quan đến việc sử dụng một sản phẩm y tế.

Tính an toàn và hiệu quả của Orencia kết hợp với liệu pháp ức chế miễn dịch ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên được cấy ghép tế bào gốc tương thích hoặc không tương thích từ người hiến tặng không liên quan đã được đánh giá trong 2 nghiên cứu riêng biệt.

Nghiên cứu 1, là một thử nghiệm mù đôi, có đối chứng giả dược trên 186 bệnh nhân được cấy ghép tế bào gốc tương thích từ một người hiến tặng không liên quan. Người tham gian được dùng Orencia hoặc giả dược kết hợp với thuốc ức chế miễn dịch. Tiêu chí đánh giá là tỷ lệ sống còn sau 6 tháng cấy ghép. Đối với tỷ lệ sống còn kèm aGVHD nghiêm trọng không cho thấy cải thiện đáng kể ở bệnh nhân dùng Orencia (87%) so với bệnh nhân dùng giả dược (75%). Trong khí đó bệnh nhân dùng Orencia cho thấy có tỷ lệ sống còn toàn bộ (overall survival rate) là 97% so với 84% ở bệnh nhân được dùng giả dược. Đối với tỷ lệ sống còn không có aGVHD trung bình-nặng, bệnh nhân dùng Orencia đạt tỷ lệ 50% so với 32% ở bệnh nhân dùng giả dược.

Bằng chứng bổ sung về hiệu quả được cung cấp từ một nghiên cứu lâm sàng dựa trên dữ liệu thế giới thực từ Trung tâm Nghiên cứu Cấy ghép Tủy và Máu Quốc tế ở những bệnh nhân được cấy ghép tế bào gốc không tương thích từ người hiến tặng không liên quan. Nghiên cứu này đã phân tích kết quả của 54 bệnh nhân được điều trị bằng Orencia kết hợp với thuốc ức chế miễn dịch tiêu chuẩn, để ngăn ngừa aGVHD so với 162 bệnh nhân được điều trị bằng thuốc ức chế miễn dịch chuẩn, và được đánh giá tỷ lệ sống còn sau 6 tháng. Kết quả cho thấy, những bệnh nhân được dùng Orencia có tỷ lệ sống còn toàn bộ là 98% so với 75% ở những bệnh nhân chỉ dùng thuốc ức chế miễn dịch chuẩn.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Orencia bao gồm thiếu máu, cao huyết áp, tái kích hoạt cytomegalovirus (CMV) / nhiễm CMV, sốt, viêm phổi, chảy máu cam, giảm mức độ tế bào lympho CD4, tăng mức magnesium trong máu và tổn thương thận cấp tính.

Nguồn tham khảo

  1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-prevent-graft-versus-host-disease
  2. https://packageinserts.bms.com/pi/pi_orencia.pdf