Leqembi - Thuốc mới điều trị bệnh Alzheimer

LEQEMBI LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch truyền tĩnh mạch, chứa thành phần lecanemab, là một kháng thể đơn dòng IgG1, nhắm đến amyloid-β, do Eisai và Biogen phát triển và thương mại hóa. Leqembi được chỉ định để điều trị bệnh Alzheimer. Điều trị với Leqembi nên được bắt đầu ở những bệnh nhân bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc giai đoạn sa sút trí tuệ nhẹ.

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 1 năm 2023.

Giá tham khảo tại Mỹ khoảng 26500 đô la Mỹ / năm.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Lecanemab là một kháng thể đơn dòng IgG1 (immunoglobulin gamma 1) có vai trò ngăn chặn sự kết tụ các dạng Amyloid-β hòa tan và không hòa tan. Sự tích tụ các mảng Amyloid-β trong não là một đặc điểm sinh lý bệnh học của bệnh Alzheimer. Leqembi làm giảm các mảng Amyloid-β, như được đánh giá trong Study 1.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Leqembi được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ Study 1, là một nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, trên 856 bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc giai đoạn sa sút trí tuệ nhẹ và được xác nhận có đặc điểm bệnh lý Amyloid-β. Mảng Amyloid-β được định lượng bằng chụp hình ảnh cắt lớp phát xạ positron (positron emission tomography: PET) để ước tính mức độ mảng bám Amyloid-β trong não.

Kết quả cho thấy bệnh nhân được điều trị với lecanemab đã giảm đáng kể mảng bám Amyloid-β phụ thuộc vào liều lượng và thời gian. Với những bệnh nhân dùng liều lecanemab 10 miligam/kg mỗi 2 tuần (đã được phê duyệt) có sự giảm đáng kể về mặt thống kê mảng bám Amyloid-β trong não từ ban đầu đến Tuần 79 so với so với nhóm giả dược, không giảm mảng bám Amyloid-β.

ĐIỀU TRỊ VỚI LEQEMBI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Cần xác nhận sự hiện diện đặc điểm bệnh lý Amyloid-β trước khi bắt đầu điều trị. Liều Leqembi khuyến cáo là 10 mg/kg sau khi được pha loãng trong 250 mL Natri Clorua 0,9%, truyền tĩnh mạch trong khoảng một giờ, 2 tuần 1 lần.
Chụp MRI não gần đây (trong vòng một năm) trước khi bắt đầu điều trị để đánh giá các Bất thường Hình ảnh Liên quan đến Amyloid (Amyloid Related Imaging Abnormalities: ARIA) đã có từ trước.
Chụp MRI trước lần truyền thứ 5, 7 và 14. Nếu xảy ra ARIA, các khuyến nghị điều trị dựa trên loại, mức độ nghiêm trọng và sự hiện diện của các triệu chứng.

Tác dụng phụ phổ biến (với tỷ lệ khoảng 10% ) là phản ứng liên quan đến truyền dịch, nhức đầu và phù nề ARIA.

Nguổn tham khảo:

https://www.eisai.com/news/2023/news202301.html
https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/eisai-submits-supplemental-biologics-license-application-fda
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-disease-treatment
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761269Orig1s000lbl.pdf
https://jp.reuters.com/article/eisai-biogen-alzheimers-pricing/eisai-says-new-alzheimers-drug-to-cost-26500-annually-idINL4N33R2W5