Elfabrio – Thuốc mới điều trị bệnh Fabry

ELFABRIO LÀ GÌ

Là thuốc dạng tiêm tĩnh mạch, chứa thành phần pegunigalsidase alfa, là một enzyme đặc hiệu glycosphingolipid trung tính thủy phân lysosomal, do Chiesi / Protalix phát triển và thương mại hóa. Elfabrio được chỉ định để điều trị bệnh Fabry ở bệnh nhân trưởng thành.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 5 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Bệnh Fabry gây ra do thiếu hụt enzym lysosomal alpha-galactosidase A. Elfabrio cung cấp một nguồn alpha-galactosidase A ngoại sinh. Sau khi Elfabrio được nội tại hóa và vận chuyển vào lysosome, nơi nó được cho là có hoạt tính enzyme và phân hủy globotriaosylceramide (Gb3) tích tụ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Elfabrio được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ 3 thử nghiệm lâm sàng, pha 3: BALANCE (NCT02795676), BRIDGE (NCT03018730) và BRIGHT (NCT03180840), cùng với thử nghiệm lâm sàng pha 1/2, đánh giá hiệu quả, độ an toàn và khả năng dung nạp của Elfabrio ở >140 bệnh nhân trong ≤7,5 năm theo dõi. Kết quả cho thấy Elfabrio có hiệu quả tương đương với agalsidase beta trong việc kiểm soát giảm eGFR.

ĐIỀU TRỊ VỚI ELFABRIO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng thuốc)

Elfabrio được cung cấp dưới dạng dịch, liều khuyến cáo là 1 mg/kg mỗi 2 tuần truyền tĩnh mạch. Tiền xử trí hoặc điều chỉnh về liều lượng và cách dùng do phản ứng quá mẫn hoặc phản ứng liên quan đến dịch truyền .

Tác dụng phụ phổ biến (≥15%) là: phản ứng liên quan đến dịch truyền, viêm mũi họng, nhức đầu, tiêu chảy, mệt mỏi, buồn nôn, đau lưng, đau tứ chi và viêm xoang.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.hcplive.com/view/fda-approves-pegunigalsidase-alfa-adults-fabry-disease
2. https://www.neurologylive.com/view/fda-approves-enzyme-replacement-therapy-pegunigalsidase-alfa-for-fabry
3. https://resources.chiesiusa.com/Elfabrio/ELFABRIO_PI.pdf