Gene therapy
Roctavian – Liệu pháp gene đầu tiên điều trị Hemophilia A
ROCTAVIAN LÀ GÌ Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) là liệu pháp gene dựa trên vector virus liên hợp adeno (adeno-associated virus: AAV), được thiết...
Elevidys – Liệu pháp gene điều trị Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne
ELEVIDYS LÀ GÌ Là một liệu pháp gen dựa trên vector virus liên hợp adeno (adeno-associated virus: AAV), được thiết...
Vyjuvek – Liệu pháp gene điều trị chứng loạn dưỡng bong biểu bì bọng nước
VYJUVEK LÀ GÌ Là liệu pháp gene dựa trên vector HSV-1 (herpes-simplex virus type 1), do Krystal Biotech phát triển...
Adstiladrin – Liệu pháp gene điều trị ung thư bàng quang không xâm lấn, nguy cơ cao
ADSTILADRIN LÀ GÌ Adstiladrin (nadofaragene firadenovec) là một liệu pháp gene dựa trên vector adenovirus không sao chép, do Ferring...
Hemgenix – Liệu pháp gene đầu tiên điều trị hemophilia B
HEMGENIX LÀ GÌ Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) là liệu pháp gene dựa trên vector virus liên hợp adeno (adeno-associated virus: AAV)...
Skysona – Điều trị chứng loạn dưỡng chất trắng não thượng thận
SKYSONA LÀ GÌ Skysona (elivaldogene autotemcel) là dịch thể đục chứa tế bào gốc tạo máu tự thân (tế bào...
Zynteglo – Liệu pháp tế bào-gene đầu tiên trong điều trị bệnh beta-thalassemia
ZYNTEGLO LÀ GÌ Zynteglo (betibeglogene autotemcel) là dịch thể đục chứa tế bào gốc tạo máu tự thân (tế bào...
Zolgensma – Liệu pháp điều trị gen cho bệnh nhi nhược cơ tủy sống (SMA)
ZOLGENSMA LÀ GÌ ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) là liệu pháp điều trị gen cho bệnh nhi nhược cơ tủy sống, được...
Luxturna – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng võng mạc liên quan đến đột biến gen RPE65
LUXTURNA LÀ GÌ Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần voretigene neparvovec, là một liệu pháp gen đối với...