Gene therapy

Gene therapy

Beqvez – Liệu pháp gene điều trị hemophilia B

BEQVEZ LÀ GÌ Beqvez (fidanacogene elaparvovec) là một liệu pháp gene dựa trên vector virus liên quan đến adeno, do...

Huyết học

Lyfgenia – Liệu pháp gene điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.

LYFGENIA LÀ GÌ Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) là một liệu pháp gene dựa trên tế bào gốc tạo máu tự thân...

Huyết học

Roctavian – Liệu pháp gene đầu tiên điều trị Hemophilia A

ROCTAVIAN LÀ GÌ Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) là liệu pháp gene dựa trên vector virus liên hợp adeno (adeno-associated virus: AAV), được thiết...

Cơ xương khớp

Elevidys – Liệu pháp gene điều trị Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne

ELEVIDYS LÀ GÌ Là một liệu pháp gen dựa trên vector virus liên hợp adeno (adeno-associated virus: AAV), được thiết...

Da liễu

Vyjuvek – Liệu pháp gene điều trị chứng loạn dưỡng bong biểu bì bọng nước

VYJUVEK LÀ GÌ Là liệu pháp gene dựa trên vector HSV-1 (herpes-simplex virus type 1), do Krystal Biotech phát triển...

Ung thư

Adstiladrin – Liệu pháp gene điều trị ung thư bàng quang không xâm lấn, nguy cơ cao

ADSTILADRIN LÀ GÌ Adstiladrin (nadofaragene firadenovec) là một liệu pháp gene dựa trên vector adenovirus không sao chép, do Ferring...

Huyết học

Hemgenix – Liệu pháp gene đầu tiên điều trị hemophilia B

HEMGENIX LÀ GÌ Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) là liệu pháp gene dựa trên vector virus liên hợp adeno (adeno-associated virus: AAV)...

Thần kinh

Skysona – Điều trị chứng loạn dưỡng chất trắng não thượng thận

SKYSONA LÀ GÌ Skysona (elivaldogene autotemcel) là dịch thể đục chứa tế bào gốc tạo máu tự thân (tế bào...

Huyết học

Zynteglo – Liệu pháp tế bào-gene đầu tiên trong điều trị bệnh beta-thalassemia

ZYNTEGLO LÀ GÌ Zynteglo (betibeglogene autotemcel) là dịch thể đục chứa tế bào gốc tạo máu tự thân (tế bào...

Thần kinh

Zolgensma – Liệu pháp điều trị gen cho bệnh nhi nhược cơ tủy sống (SMA)

ZOLGENSMA LÀ GÌ ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) là liệu pháp điều trị gen cho bệnh nhi nhược cơ tủy sống, được...