Ojjaara - Thuốc mới điều trị bệnh xơ tủy

OJJAARA LÀ GÌ

Ojjaara là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần momelotinib, là chất ức chế kinase do GSK phát triển và thương mại hoá. Ojjaara được chỉ định để điều trị bệnh xơ tủy (myelofibrosis: MS) nguyên phát hoặc thứ phát (hậu bệnh đa hồng cầu / post-polycythemia vera hoặc hậu tăng tiểu cầu thực thể / post-essential thrombocythemia) ở bệnh nhân trưởng thành kèm thiếu máu.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 9 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Momelotinib là chất ức chế Janus Kinase (JAK-1/JAK-2) thể tự nhiên và đột biến JAK2V617F, góp phần truyền tín hiệu về một số cytokine và các yếu tố tăng trưởng quan trọng đối với quá trình tạo máu và chức năng miễn dịch. Momelotinib và chất chuyển hóa chính trong tuần hoàn ở người, M21, có hoạt tính ức chế JAK-2 cao hơn so với JAK-3 và tyrosine kinase 2 (TYK-2).

Momelotinib và M21 còn ức chế thêm ACVR1 (activin A receptor type 1), còn được gọi là ALK2 (activin receptor like kinase 2), tạo ra sự ức chế biểu hiện hepcidin ở gan và tăng lượng sắt sẵn có dẫn đến tăng sản xuất hồng cầu.

MF là một khối u tăng sinh tủy có liên quan đến sự kích hoạt cấu thành và tín hiệu JAK bị rối loạn điều hòa, góp phần gây viêm và tăng hoạt động của ACVR1.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Ojjaara được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu MOMENTUM và SIMPLIFY-1 pha III. MOMENTUM được thiết kế để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của momelotinib so với danazol trong điều trị và giảm các biểu hiện chính của bệnh xơ tủy ở nhóm đối tượng thiếu máu, có triệu chứng, từng dùng thuốc ức chế JAK. Nghiên cứu MOMENTUM đáp ứng tất cả các mục đánh giá chính và phụ quan trọng, cho thấy đáp ứng có ý nghĩa thống kê đối với các triệu chứng thể chất, lách đáp ứng và khả năng truyền máu ở những bệnh nhân được điều trị bằng momelotinib so với danazol. Nghiên cứu SIMPLIFY-1 được thiết kế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của momelotinib so với ruxolitinib ở những bệnh nhân bị xơ tủy chưa được điều trị bằng thuốc ức chế JAK trước đó. Kết quả về tính an toàn và hiệu quả của SIMPLIFY-1 dựa trên một nhóm nhỏ bệnh nhân bị thiếu máu.

ĐIỀU TRỊ VỚI OJJAARA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Ojjaara được cung cấp dưới dạng viên nén, liều khuyến cáo là 200 mg uống mỗi ngày một lần với hoặc không có thức ăn. Đối với bệnh nhân suy gan nặng (Child-Pugh C), giảm liều khởi đầu xuống 150 mg uống mỗi ngày một lần.

Tác dụng phụ phổ biến nhất (≥ 20% trong cả hai nghiên cứu) là giảm tiểu cầu, xuất huyết, nhiễm khuẩn, mệt mỏi, chóng mặt, tiêu chảy và buồn nôn.

Nguồn tham khảo

https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/ojjaara-momelotinib-approved-in-the-us-as-the-first-and-only-treatment-indicated-for-myelofibrosis-patients-with-anaemia/
https://gskpro.com/content/dam/global/hcpportal/en_US/Prescribing_Information/Ojjaara/pdf/OJJAARA-PI-PIL.PDF