Lyfgenia - Liệu pháp gene điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.

LYFGENIA LÀ GÌ

Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) là một liệu pháp gene dựa trên tế bào gốc tạo máu tự thân đã biến đổi gene. Lyfgenia được chỉ định điều trị bệnh hồng cầu hình liềm ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên có tiền sử biến cố tắt mạch (vaso-occlusive events).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Lyfgenia bổ sung các bản sao chức năng của gen βA-globin đã được sửa đổi (threonine [T] được thay thế bằng glutamine [Q] ở vị trí 87, T87Q hoặc βA-T87Q-globin) vào tế bào gốc tạo máu (HSC) của bệnh nhân Sau khi truyền Lyfgenia sẽ đi vào tủy xương và biệt hóa để tạo ra các tế bào hồng cầu chứa βA-T87Q-globin có hoạt tính sinh học và hạn chế hiện tượng hình liềm của hồng cầu.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Sự hiệu quả của Lyfgenia được đánh giá dựa trên phân tích dữ liệu từ một nghiên cứu đa trung tâm đơn nhóm, kéo dài 24 tháng ở những bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm và tiền sử biến cố tắt mạch (vaso-occlusive events: VOES) trong độ tuổi từ 12 đến 50 tuổi. Hiệu quả được đánh giá dựa trên giải quyết hoàn toàn VOES (VOE-CR) trong khoảng thời gian từ 6 đến 18 tháng sau khi truyền với Lyfgenia. Kết quả có 28 (88%) trong số 32 bệnh nhân đã đạt được VOE-CR trong khoảng thời gian này.

ĐIỀU TRỊ VỚI LYFGENIA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây.

Lyfgenia được cung cấp dưới dạng dung dịch huyền phù chứa các tế bào gốc tạo máu tự thân đã biến đổi gene để truyền tĩnh mạch. Lyfgenia truyền tĩnh mạch một lần duy nhất chứa tối thiểu 3 × 106 CD34+/kg trọng lượng cơ thể, trong một đến bốn túi truyền.

Tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm viêm miệng (vết loét môi, miệng và cổ họng), mức độ của tiểu cầu, tế bào bạch cầu và hồng cầu thấp, và sốt giảm bạch cầu trung tính (sốt và số lượng bạch cầu thấp). Ngoài ra ung thư máu đã xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng lyfgenia. Do vậy bệnh nhân điều trị với lyfgenia nên có theo dõi suốt đời cho các khối u ác tính này.

Nguồn tham khảo