Voranigo – Thuốc mới điều trị u sao bào hoặc u thần kinh đệm ít nhánh

VORANIGO LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần vorasiden, là chất ức chế IDH-1 (Isocitrate dehydrogenase-1) và IDH-2 (Isocitrate dehydrogenase-2), do Servier pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Voranigo được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc u sao bào (astrocytom) hoặc u thần kinh đệm ít nhánh (oligodendrogliom) độ 2, có đột biến IDH-1 hoặc IDH-2, sau phẫu thuật bao gồm sinh thiết, cắt bỏ một phần hoặc cắt bỏ toàn bộ.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2024.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Vorasidenib là chất ức chế IDH-1 và IDH-2. In vitro, vorasidenib ức chế các biến thể IDH-1 tự nhiên và đột biến, bao gồm R132H và các biến thể IDH-2 tự nhiên và đột biến. Ở mức độ tế bào và các mô hình khối u trong cơ thể sống có biểu hiện đột biến IDH-1 hoặc IDH-2, vorasidenib làm giảm sản xuất 2-hydroxyglutarate (2-HG) và phục hồi một phần sự biệt hóa tế bào.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả đã được đánh giá dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm INDIGO (NCT04164901), là một thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, đa trung tâm. Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên 1:1 để dùng vorasidenib 40 mg hoặc giả dược uống một lần mỗi ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể chấp nhận được.

Mục đánh giá hiệu quả chính là thời gian sống bệnh không hóa ác (PFS) theo tiêu chí Đánh giá RANO-LGG (Response Assessment in Neuro-Oncology for Low Grade Glioma). Tỷ lệ rủi ro đối với PFS là 0,39 (95% CI: 0,27, 0,56), giá trị p <0,0001. Thời gian trung vị cho lần can thiệp tiếp theo đối với nhóm dùng giả dược (HR = 0,26; 95% CI: [0,15, 0,43], p <0,0001) là 17,8 tháng. Trong khi đó chưa thể thiết lập đối với nhóm dùng vorasidenib.

ĐIỀU TRỊ VỚI VORANIGO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Voranigo được cung cấp dưới dạng viên nén, liều khuyến cáo như sau:

Ở người lớn: uống 40 mg một lần mỗi ngày

Ở bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên dựa trên cân nặng:

• ≥40 kg: uống 40 mg một lần mỗi ngày
• <40 kg: uống 20 mg một lần mỗi ngày

Tác dụng phụ phổ biến nhất (≥15%) bao gồm mệt mỏi, đau đầu, COVID-19, đau cơ xương, tiêu chảy, buồn nôn và co giật.

Bất thường xét nghiệm độ 3 hoặc 4 (≥2%) là ALT tăng, AST tăng, GGT tăng và bạch cầu trung tính giảm.

Nguồn tham khảo

1. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vorasidenib-grade-2-astrocytoma-or-oligodendroglioma-susceptible-idh1-or-idh2-mutation
2. https://www.prnewswire.com/news-releases/serviers-voranigo-vorasidenib-tablets-receives-fda-approval-as-first-targeted-therapy-for-grade-2-idh-mutant-glioma-302215991.html#:~:text=BOSTON%2C%20Aug.%206%2C%202024,and%20older%20with%20Grade%202
3. https://www.targetedonc.com/view/vorasidenib-secures-fda-approval-in-idh-mutant-diffuse-glioma
4. https://d11vmvycldsjdg.cloudfront.net/7fffe4c3-9746-4e82-9582-df9879a712d5/5939acdd-1c44-41f5-b2f6-260ab3860288/5939acdd-1c44-41f5-b2f6-260ab3860288_web_ready__c.pdf