Niktimvo - Thuốc mới điều trị bệnh mô ghép chống chủ thể

NIKTIMVO LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch tiêm, chứa thành phần axatilimab, là kháng thể đơn dòng kháng CSF1R (colony stimulating factor-1 receptor), do Incyte và Syndax phát triển và thương mại hóa. Niktimvo được chỉ định để điều trị bệnh mô ghép chống chủ thể mạn tính (Chronic Graft-Versus-Host Disease: cGVHD) sau khi thất bại với ít nhất hai liệu pháp toàn thân trước đó ở bệnh nhân người lớn và trẻ em có cân nặng ít nhất 40 kg.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2024.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Axatilimab là một kháng thể đơn dòng liên kết ức chế CSF-1R được biểu hiện trên các tế bào đơn nhân và đại thực bào. Việc chặn CSF-1R, làm giảm mức độ của các tế bào đơn nhân gây viêm và xơ hóa, ức chế hoạt động của các đại thực bào gây bệnh trong các mô.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Niktimvo đã được đánh giá trong nghiên cứu AGAVE-201 (NCT04710576), là một thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên, nhãn mở, đa trung tâm, ở bệnh nhân người lớn và trẻ em bị cGVHD tái phát hoặc kháng trị đã được điều trị ít nhất 2 đợt toàn thân và cần điều trị bổ sung.

Kết quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 75% (95% CI: 64, 84) ở 79 bệnh nhân được điều trị bằng liều lượng khuyến cáo.

Thời gian đáp ứng trung vị đến khi bắt đầu đáp ứng là 1,5 tháng (phạm vi: 0,9 đến 5,1). Thời gian đáp ứng trung vị là 1,9 tháng (95% CI: 1,6, 3,5). Ở những bệnh nhân đạt được đáp ứng, không có trường hợp tử vong hoặc bắt đầu điều trị toàn thân mới nào xảy ra ở 60% (95% CI: 43, 74) bệnh nhân trong ít nhất 12 tháng kể từ khi đáp ứng.

ĐIỀU TRỊ VỚI NIKTIMVO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn tại đây

Niktimvo được cung cấp dưới dạng dung dịch truyền tĩnh mạch trong 30 phút. Liều khuyến cáo là 0,3 mg/kg (tối đa 35 mg) mỗi 2 tuần ở bệnh nhân người lớn và trẻ em nặng từ 40 kg trở lên.

Tác dụng phụ thường gặp nhất (≥ 15%), bao gồm các bất thường về xét nghiệm, là tăng AST, nhiễm trùng (không xác định tác nhân gây bệnh), tăng ALT, giảm phosphate, giảm hemoglobin, nhiễm trùng do virus, tăng GGT, đau cơ xương, tăng lipase, mệt mỏi, tăng amylase, tăng canxi, tăng CPK, tăng ALP, buồn nôn, nhức đầu, tiêu chảy, ho, nhiễm trùng do vi khuẩn, sốt và khó thở.

Nguồn tham khảo

https://ir.syndax.com/news-releases/news-release-details/incyte-and-syndax-announce-us-fda-approval-niktimvotm-axatilimab#:~:text=%2D%2D(BUSINESS%20WIRE)%2D%2DAug,failure%20of%20at%20least%20two
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-axatilimab-csfr-chronic-graft-versus-host-disease
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761411s000lbl.pdf