Vonjo – Thuốc mới điều trị bệnh xơ tủy

VONJO LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần pacritinib, là chất ức chế kinase chọn lọc, do CTI BioPharma phát triển và thương mại hóa. Vonjo được chỉ định điều trị bệnh xơ tủy (myelofibrosis: MF) nguyên phát nguy cơ cao hoặc trung bình hoặc xơ tuỷ thứ phát với số lượng tiểu cầu dưới 50 × 10⁹ / L.

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 2 năm 2022.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

MF thường có liên quan với rối loạn bất thường truyền tín hiệu JAK-2. Pacritinib là chất ức chế kinase chọn lọc nhắm đến JAK-2 thể tự nhiên, đột biến JAK2V617F và FLT3, mà chúng có liên quan đến tín hiệu của một số cytokine và các yếu tố tăng trưởng quan trọng đối với quá trình tạo máu và chức năng miễn dịch.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Vonjo được FDA phê duyệt cấp tốc dựa trên kết quả dữ liệu từ nghiên cứu PERSIST-2, pha 3, ở những bệnh nhân bị xơ tủy (số lượng tiểu cầu nhỏ hơn hoặc bằng 100 × 10⁹ / L). Các bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên 1: 1: 1 để nhận Vonjo 200 mg x 2 lần / ngày (BID), Vonjo 400 mg x 1 lần / ngày (QD) hoặc liệu pháp tốt nhất hiện có (best available therapy).

Kết quả cho thấy, trong nhóm bệnh nhân có số lượng tiểu cầu ban đầu dưới 50 × 10⁹ / L được điều trị bằng pacritinib 200 mg x 2 lần / ngày, 29% bệnh nhân giảm thể tích lá lách ít nhất 35% so với 3% bệnh nhân được điều trị với liệu pháp tốt nhất hiện có, bao gồm ruxolitinib.

ĐIỀU TRỊ VỚI VONJO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Vonjo được cung cấp dưới dạng viên nang, liều khuyến cáo là 200 mg, uống hai lần mỗi ngày, khi ăn hoặc bụng đói.

Tác dụng phụ thường gặp (≥20% bệnh nhân) là tiêu chảy, giảm tiểu cầu, buồn nôn, thiếu máu và phù ngoại vi.

Nguồn tham khảo: