Xolremdi – Thuốc mới điều trị hội chứng WHIM

XOLREMDI LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần mavorixafor, là chất đối kháng CXCR4 (CXC chemokine receptor 4) , do X4 pharmceuticals phát triển và thương mại hóa. Xolremdi được chỉ định điều trị ở những bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc hội chứng WHIM (warts, hypogammaglobulinemia, infections and myelokathexis) để tăng số lượng bạch cầu trung tính và tế bào lympho trưởng thành lưu hành.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 4 năm 2024. Đồng thời Xolremdi cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Mavorixafor là một chất đối kháng CXCR4, ngăn chặn sự liên kết với phối tử CXCR4, là SDF-1α (stromal-derived factor-1α) hay còn gọi CXCL12 (CXC Chemokine Ligand 12). SDF-1 và CXCR4 đóng vai trò vận chuyển và đưa bạch cầu đến và đi từ khoang tủy xương. Các đột biến ở gene thụ thể CXCR4 ở những bệnh nhân mắc hội chứng WHIM dẫn đến tăng khả năng phản ứng với CXCL12 và giữ lại bạch cầu trong tủy xương. Mavorixafor ức chế phản ứng với CXCL12 ở cả hai biến thể CXCR4 tự nhiên và đột biến liên quan đến hội chứng WHIM. Điều trị bằng mavorixafor dẫn đến tăng huy động bạch cầu trung tính và tế bào lympho từ tủy xương vào tuần hoàn ngoại biên.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Xolremdi được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm 4WHIM, là thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên với giả dược trên 31 bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên được chẩn đoán mắc hội chứng WHIM. Bệnh nhân được chọn ngẫu theo tỷ lệ 1:1 dùng 400 mg mavorixafor (n=14) hoặc giả dược (n=17) uống một lần mỗi ngày trong 52 tuần.

Xolremdi đã cải thiện số lượng bạch cầu trung tính tuyệt đối và số lượng tế bào lympho tuyệt đối, được đánh giá bốn lần trong khoảng thời gian 24 giờ trong suốt nghiên cứu. Khoảng thời gian trung bình trong 24 giờ mà số lượng bạch cầu trung tính cao hơn các mức này dài hơn đáng kể ở nhóm Xolremdi so với nhóm dùng giả dược (15,0 giờ so với 2,8 giờ đối với số lượng bạch cầu trung tính tuyệt đối; 15,8 giờ so với 4,6 giờ đối với số lượng bạch cầu lympho tuyệt đối). Xolremdi đã giảm 40% số điểm nhiễm trùng trong thời gian điều trị 52 tuần so với giả dược. Xolremdi không cải thiện mụn cóc.

ĐIỀU TRỊ VỚI XOLREMDI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Xolremdi được cung cấp dưới dạng viên nang, liều khuyến cáo như sau:

• Cân nặng trên 50 kg: 400 mg uống mỗi ngày một lần
• Cân nặng dưới hoặc bằng 50 kg: uống 300 mg mỗi ngày một lần

Dùng Xolremdi khi bụng đói sau khi nhịn ăn qua đêm và ít nhất 30 phút trước khi ăn.

Tác dụng phụ thường gặp nhất (>10% và cao hơn so với giả dược) là: giảm tiểu cầu, vảy phấn, phát ban, viêm mũi, chảy máu cam, nôn mửa và chóng mặt.

Nguồn tham khảo

1. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-first-drug-whim-syndrome-rare-disorder-can-lead-recurrent-life-threatening-infections
2. https://investors.x4pharma.com/news-releases/news-release-details/x4-pharmaceuticals-announces-fda-approval-xolremditm-mavorixafor
3. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218709s000lbl.pdf