Hympavzi - Thuốc mới điều trị Hemophilia A hoặc B

HYMPAVZI LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch tiêm dưới da, chứa thành phần marstacimab là kháng thể đơn dòng đối kháng TFPI (tissue factor pathway inhibitor), do Pfizer phát triển và thương mại hóa. Hympavzi được chỉ định để dự phòng thường quy nhằm ngăn hoặc giảm tần suất các đợt chảy máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc:

Hemophilia A (thiếu hụt yếu tố VIII bẩm sinh) không có chất ức chế yếu tố VIII hoặc
Hemophilia B (thiếu hụt yếu tố IX bẩm sinh) không có chất ức chế yếu tố IX.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 10 năm 2024.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Marstacimab là kháng thể đơn dòng IgG1 nhắm đến miền Kunitz 2 (K2) của TFPI để trung hòa hoạt động của TFPI và tăng cường đông máu. TFPI là chất ức chế chính của chuỗi phản ứng đông máu ngoại sinh và điều chỉnh tiêu cực quá trình tạo thrombin trong con đường đông máu ngoại sinh bằng cách bất hoạt chức năng protease của phức hợp FXa/FVIIa/TF. TFPI liên kết và ức chế vị trí hoạt động của yếu tố Xa thông qua miền ức chế Kunitz 2.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hympavzi được phê duyệt dựa trên một nghiên cứu nhãn mở, đa trung tâm, trên 116 bệnh nhân nam trưởng thành và trẻ em mắc Hemophilia A nặng hoặc Hemophilia B nặng, cả hai đều không dùng thuốc ức chế. Trong 6 tháng đầu tiên của nghiên cứu, bệnh nhân được điều trị bằng yếu tố thay thế theo yêu cầu (33 bệnh nhân) hoặc điều trị dự phòng (83 bệnh nhân). Sau đó, những bệnh nhân này được điều trị dự phòng bằng Hympavzi trong 12 tháng. Mục đánh giá hiệu quả chính của Hympavzi là tỷ lệ chảy máu hàng năm của các ca chảy máu được điều trị.

Ở những bệnh nhân được thay thế yếu tố theo yêu cầu trong 6 tháng đầu tiên của nghiên cứu, tỷ lệ chảy máu hàng năm ước tính là 38 so với tỷ lệ chảy máu hàng năm ước tính trong quá trình điều trị bằng Hympavzi là 3,2, cho thấy Hympavzi vượt trội hơn so với điều trị thay thế yếu tố theo yêu cầu.

Trong giai đoạn 6 tháng đầu tiên khi bệnh nhân được thay thế yếu tố dự phòng, tỷ lệ chảy máu ước tính hàng năm là 7,85 và là 5,08 trong 12 tháng tiếp theo khi điều trị dự phòng bằng Hympavzi, cho thấy Hympavzi mang lại tỷ lệ chảy máu tương tự.

ĐIỀU TRỊ VỚI HYMPAVZI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Hympavzi được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm dưới da, liều khuyến cáo là:

Liều nạp: 300 mg (hai lần tiêm 150 mg) bằng cách tiêm dưới da
Liều duy trì: Một tuần sau liều nạp, bắt đầu liều duy trì 150 mg mỗi tuần bằng cách tiêm dưới da vào cùng một ngày mỗi tuần, vào bất kỳ thời điểm nào trong ngày.

Có thể cân nhắc điều chỉnh liều thành tiêm dưới da 300 mg mỗi tuần.

Có thể dùng các sản phẩm yếu tố VIII và yếu tố IX để điều trị chảy máu đột ngột ở những bệnh nhân đang dùng Hympavzi. Không sử dụng thêm liều Hympavzi để điều trị chảy máu đột ngột.

Hympavzi đi kèm với các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa về cục máu đông lưu thông (biến cố huyết khối tắc mạch), quá mẫn cảm và độc tính đối với phôi thai. Tác dụng phụ phổ biến nhất của Hympavzi là phản ứng tại chỗ tiêm, đau đầu và ngứa.

Nguồn tham khảo