Palsonify - Thuốc mới điều trị bệnh to đầu chi

PALSONIFY LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần paltusotine, chất chủ vận thụ thể somatostatin, do Crinetics Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Palsonify được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc bệnh to đầu chi (Acromegaly) không đáp ứng đủ với phẫu thuật và/hoặc phẫu thuật không phải là một lựa chọn.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 9 năm 2025.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Tương tự như hormone tự nhiên somatostatin, paltusotine ức chế tiết hormone tăng trưởng (GH) và yếu tố tăng trưởng giống insulin-1 (IGF-1). Paltusotine phát huy tác dụng dược lý thông qua chủ vận chọn lọc (>4000 lần) tại thụ thể somatostatin 2 (SSTR2) và ít hoặc không có ái lực với các phân nhóm thụ thể SST khác. Paltusotine ức chế sự tích tụ adenosine monophosphate vòng (cyclic adenosine monophosphate) thông qua hoạt hóa SSTR2

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Palsonify được phê duyệt dựa trên dữ liệu 2 nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, pha 3.

Trong Nghiên cứu 1: Có 111 người lớn mắc chứng to đầu chi được dùng Palsonify hoặc giả dược. Tiêu chí đánh giá chính là tỷ lệ người tham gia đạt được kiểm soát sinh hóa (được định nghĩa là nồng độ IGF-1 và GH trong phạm vi bình thường). Sau 24 tuần, 56% người tham gia dùng Palsonify đã đạt được kiểm soát sinh hóa so với 5% người tham gia dùng giả dược.

Trong Nghiên cứu 2: Có 58 người lớn mắc chứng to đầu chi đã được điều trị và đáp ứng với các liệu pháp y tế khác trước đó đã được dùng Palsonify hoặc giả dược. Sau 36 tuần, 83% người tham gia chuyển sang dùng Palsonify trong Nghiên cứu 2 duy trì được kiểm soát sinh hóa so với 4% người tham gia dùng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI PALSONIFY VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Paltusotine được cung cấp dưới dạng viên nén, uống một lần mỗi ngày khi bụng đói (ít nhất 6 giờ sau bữa ăn) và ít nhất 1 giờ trước bữa ăn tiếp theo.

• Liều khởi đầu khuyến cáo là 40 mg, một lần mỗi ngày. Trong thời gian bắt đầu, có thể tạm thời giảm liều PALSONIFY xuống còn 20 mg, một lần mỗi ngày nếu cần, tùy thuộc vào khả năng dung nạp. Sau khi các phản ứng bất lợi đã hết, tiếp tục dùng PALSONIFY với liều 40 mg, một lần mỗi ngày.

• Sau 2 đến 4 tuần, dựa trên nồng độ IGF-1, tăng liều lên 60 mg, một lần mỗi ngày.

Nguồn tham khảo

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-new-treatment-acromegaly-rare-endocrine-disorder
https://crinetics.com/crinetics-announces-fda-approval-of-palsonify-paltusotine-for-the-treatment-of-acromegaly-in-adults/
https://crinetics.com/PALSONIFY_PI/