Amtagvi - Liệu pháp tế bào điều trị ung thư rắn đầu tiên được FDA phê duyệt

AMTAGVI LÀ GÌ

Amtagvi (lifileucel) là liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân có nguồn gốc từ khối u, hay còn gọi là liệu pháp tế bào lympho xâm nhập khối u (Tumor Infiltrating Lymphocyte therapy) do Iovance Biotherapeutics phát triển và thương mại hóa. Amtagvi được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc u hắc tố bào (Melanoma) không thể cắt bỏ hoặc di căn, mà trước đó đã được điều trị bằng kháng thể ức chế PD-1, và thuốc ức chế BRAF (với hoặc không với chất ức chế MEK) nếu có đột biến BRAF V600 dương tính.

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 2 năm 2024, dựa trên kết quả tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR). Việc phê duyệt chính thức tiếp theo cho chỉ định này còn phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trên kết quả thử nghiệm sau cùng.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Cơ chế hoạt động cụ thể của Amtagvi chưa được biết rõ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Amtagvi đã được đánh giá trong một nghiên cứu lâm sàng toàn cầu, đa trung tâm, bao gồm những bệnh nhân trưởng thành mắc u hắc tố bào (Melanoma) không thể cắt bỏ hoặc di căn, mà trước đó đã được điều trị bằng kháng thể ức chế PD-1, thuốc ức chế BRAF (với hoặc không với chất ức chế MEK) nếu có đột biến BRAF V600 dương tính. Mục đánh giá dựa trên tỷ lệ đáp ứng khách quan (objective response rate: ORR) và thời gian đáp ứng (duration of response: DOR) được tính từ ngày xác nhận bắt đầu đáp ứng khách quan cho đến ngày bệnh tiến triển, hoặc tử vong do mọi nguyên nhân.

Trong số 73 bệnh nhân được điều trị bằng Amtagvi ở liều khuyến cáo, tỷ lệ đáp ứng khách quan là 31,5%, bao gồm 3 bệnh nhân (4,1%) đáp ứng hoàn toàn và 20 (27,4%) bệnh nhân đáp ứng một phần. Trong số những bệnh nhân đáp ứng với điều trị, lần lượt 56,5%, 47,8% và 43,5% tiếp tục duy trì đáp ứng mà không tiến triển khối u hoặc tử vong sau 6, 9 và 12 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI AMTAGVI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Điều trị với Amtagvi phải được tiến hành trong bệnh viện có đủ cơ sở vật chất chăm sóc đặc biệt.
Liều Amtagvi nằm trong khoảng từ 7,5 x 10⁹ đến 72 x 10⁹tế bào sống. Tốc độ truyền khoảng 1 mL mỗi phút trong 5 phút đầu; sau đó 5 mL đến 10 mL mỗi phút.
Hóa trị làm cạn kiệt lympho bào trước khi truyền Amtagvi
Tiền xử trí với acetaminophen và diphenhydramine, hoặc H1-antihistamine. Tránh sử dụng corticosteroids toàn thân để dự phòng
Sử dụng Interleukin 2 (aldesleukin) sau khi truyền Amtagvi

Tác dụng phụ phổ biến liên quan đến Amtagvi bao gồm ớn lạnh, sốt, mệt mỏi, nhịp tim nhanh, tiêu chảy, sốt giảm bạch cầu trung tính, phù nề, phát ban, hạ huyết áp, rụng tóc, nhiễm trùng, thiếu oxy và cảm thấy khó thở.

Nguồn tham khảo

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-lifileucel-unresectable-or-metastatic-melanoma
https://www.fda.gov/media/176417/download?attachment